5 resultaten
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Om de veiligheid, verdraagbaarheid en aanbevolen fase 2 dosis (RP2D) van elk "combinatiemiddel" die met ruxolitinib wordt gebruikt (studie deel 1) te karakteriseren.De voorlopige werkzaamheid van elke nieuwe ruxolitinib-combinatie…
vergelijken van de werkzaamheid van 7.5 mg/kg crizanlizumab versus placebo op de jaaarlijkse incidentie van VOCs die leiden tot bezoeken aan de eerste hulp/ziekenhuisvergelijken van de werkzaamheid van 5.0 mg/kg of crizanlizumab versus placebo op de…
Het bestuderen van het effect van crizanlizumab op de hemodynamiek van het cerebrale vaatstelsel (CBF en CVR).
het effect evalueren van crizanlizumab met standaardzorg in vergelijking met standaardzorg alleen op albuminuria daling na 12 maanden behandeling