3 resultaten
Primair: Evalueren van de effectiviteit van de behandeling met PXT3003 (een gefixeerde-dosis combinatie van (RS)-baclofen, naltrexone hydrochloride, en D-sorbitol) vergeleken met placebo in proefpersonen met CMT1ASecundair: Evalueren van de…
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…
Primaire doelstelling** Het vergelijken van de PFS van melflufen plus dexamethason (Arm A) met die van pomalidomide plus dexamethason (Arm B), zoals beoordeeld door de onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC, Independent Review Committee)…