Zoeken naar een onderzoek

Een poliklinische fase 3 studie naar de werkzaamheid van Ecopipam (PSYRX 101) voor de symptomatische behandeling van zelfverwondend gedrag bij mensen met de ziekte van Lesch-Nyhan.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van Ecopipam te beoordelen op het verminderen van zelfverwondend gedrag bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Lesch-Nyhan in een poliklinische setting. De secundaire doelstellingen…

Dubbelblind gerandomiseerd placebogecontroleerd fase III onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van GSK2402968 bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD114044)

Primair: Werkzaamheid van van GSK2402968 6mg/kg s.c. eenmaal per week in vergelijking met placebo, gedurende 48 weken bij ambulante DSD patiënten. Secundair: Veiligheid, verdraagbaarheid, PK, kwaliteit van leven.

Lokaal aangebrachte rapamycine als behandeling voor fibrofolliculomen in het Birt-Hogg-Dubé syndroom

Primair: Vaststellen of topicale rapamycine kan leiden tot reductie van het aantal en de grootte van fibrofolliculomen en de groei van nieuwe kan remmen bij BHD patienten.Secundair: Veiligheid, gebruiksgemak en tevredenheid van patiënten evalueren.

Een fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.

Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…

Een fase III vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…

Fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgegroepeerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis (CF), homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.