3 resultaten
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvlies degeneratie in patiënten met biallelische mutaties in het PCDH15 gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische…
Primair• Om de werkzaamheid van QR-421a te evaluerenSecondary• Om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a te evalueren• Om veranderingen in patient-reported outcome (PRO) maatregelen te evalueren bij personen behandeld met QR-421a • Om…
Het doel van deze studie is om de genetische oorzaken te identificeren die ten grondslag liggen aan erfelijke opticopathieën en om genotype-fenotype correlaties vast te stellen. Dit zal leiden tot betrouwbaardere prognosevoorspellingen, betere…