Zoeken naar een onderzoek

Een Open-Label Fase III, Enkele-Groep, Extensie Studie om lange termijn Veiligheid en Verdraagbaarheid Gegevens te verkrijgen van Idebenone in de Behandeling van Patiënten met Friedreich's Ataxie

- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de…

Een open-label onderzoek ter beoordeling van de langetermijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van OV101 bij mensen met het Angelman syndroom (ELARA)

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van OV101 bij personen met AS, beoordeeld door het aantal en de ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen bij proefpersonen die ten…

Fase 3, eenarmig, klinisch open-labelonderzoek naar een eenmalig gedoseerde genvervangingstherapie voor patiënten met spinale spieratrofie type 1 met één of twee SMN2-kopieën waarbij AVXS-101 via intraveneuze infusie wordt toegediend

Primair* Bepalen van de werkzaamheid aan de hand van het bereiken van de ontwikkelingsmijlpaal van zitten zonderondersteuning tot aan de leeftijd van 18 maanden zoals gedefinieerd door WHO Motor Developmental Milestones[22].Secundair* Bepalen van de…