Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, multicentrisch, multinationaal, open-label fase 3-onderzoek met een actieve comparator ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…

Farmacokinetische cross-over studie van magistraal bereide chenodeoxycholzuur

In dit onderzoek wordt gekeken naar de farmacokinetiek van de eigen bereidingen en wordt dit vergeleken met het commercieel verkrijgbare alternatief.

Een fase 3, gerandomiseerd, multicenter, internationaal, dubbelblind onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde tweewekelijkse infusies van neoGAA (GZ402666) in vergelijking met alglucosidase alfa bij niet eerder behandelde patiënten bij wie de ziekte van Pompe zich op latere leeftijd gemanifesteerd heeft.

Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…

Een exploratief matched case-control onderzoek om nutriënt levels in het bloed te meten van volwassen PKU-patiënten die eiwitvervangers gebruiken.

Het hoofddoel van het onderzoek is het meten van micro- en macronutriënten en aminozuurniveaus in het bloed van volwassenen met PKU welke een eiwitvervanger gebruiken en deze te vergelijken met gezonde vrijwilligers met verglijkbare leeftijd en met…

Korte termijn effectiviteit en veiligheid van ketokexokinase remming in patienten met hereditaire fructose intolerantie

Het doel van het onderzoek is om het effect van PF-06835919 op de fructosetolerantie en hoeveelheid levervet in patiënten met HFI te onderzoeken.

Een studie naar veiligheid, effectiviteit en haalbaarheid van het KETOgeen dieet bij Mitochondriële MYopathie

Onze voorgestelde pilotstudie onderzoekt de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van ketogeen dieet bij volwassenen met mitochondriale myopathie om de inspanningsintolentie te verbeteren en zoeken naar biomarkers die mogelijk de reactie van…