Zoeken naar een onderzoek

Immuun Tolerantie Inductie in patiënten met ernstige hemofilie A met remmers na falen van een eerdere immuun tolerantie inductie met FVIII concentraat zonder Von Willebrand Factor. (RESIST-ERVAREN)

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen in hoeveel gevallen (en met welke duur) immuun tolerantie behandeling met FVIII producten die de Von Willebrandfactor (VWF) bevatten, immuun tolerantie kunnen bewerkstelligen bij hemofilie A patiënten, die…

Een fase 1b, dosisescalatieonderzoek naar de veiligheid, pharmacokinetiek en pharmacodynamiek van stollingsfactor VIIa (recombinant) in congenitale haemophilie A- of B-patienten

De pharmacokinetische en pharmacodynamische eigenschappen van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant) in congenitale haemophilie A- of B-patienten te onderzoeken.De veiligheid van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant…

Botdichtheid als behandelingsuitkomst bij ernstige hemofilie

1 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten met milde en ernstige hemofilie (hieraan zullen geen Nederlandse patienten bijdragen)2 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten behandeld met hoge dosis profylaxe (Zweden) , lage dosis profylaxe (…

Een fase-3 klinisch onderzoek ter bepaling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen die werden gediagnosticeerd met de ziekte van von Willebrand

Primaire doelstelling:• Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van rVWF:rFVIII en rVWF en beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen met ernstige, erfelijke…

Een open label studie naar de veiligheid en werkzaamheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patienten in standaard zorg omgeving

Het hoofddoel is om de veiligheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patiënten onder 6 jaar te evalueren. Daarnaast wordt de werkzaamheid van ReFacto AF geëvalueerd.

Een fase III openlabel farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van rVIII-SingleChain in een pediatrische populatie met ernstige hemofilie A.

Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.

Een fase 3 prospectief, ongecontroleerd, multicenter onderzoek voor evaluatie van farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van BAX 855 (gepegyleerd full length recombinante FVIII) bij eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige hemofilie A

7.2 Primaire doelstelling Bepalen van de incidentie van FVIII remmende antistoffen (>=0.6 Bethesda-eenheden [BE] door middel van de Nijmegen modificatie van de Bethesda assay).7.3 Secundaire doelstelling(en) 1. Evalueren van de PK-parameters…

Evaluatie van het effect van ex vivo behandeling met AG-348 op metabolisme en erythroïde uitrijping van pyruvaatkinasedeficiënte rode bloedcellen

Dit onderzoek dient ter uitbreiding en versterking van de eerste pilot-waarnemingen van het effect van de AG-348 behandeling op PKD rode bloedcellen. Hiertoe zullen het UMC Utrecht en Agios Pharmaceuticals samenwerken in deze pre-klinische studie.…

Gerandomiseerde open-label-, multicenter-, farmacokinetische studie met parallelle behandelgroepen en enkelvoudige dosis naar rVIIa-FP (CSL689) bij patiënten met congenitale factor VII-deficiëntie

- de PK van FVIIa-activiteit van 2 CSL689-doses bij patiënten met congenitale factor VII-deficiëntie evalueren- de farmacokinetische eigenschappen van FVIIa-activiteit van CSL689 bepalen- de veiligheid en de verdraagbaarheid van intraveneuze…