Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd onderzoek in meerdere centra waarbij de werkzaamheid en veiligheid van Emixustat hydrochloride wordt vergeleken met placebo, voor de behandeling van atrofische maculadegeneratie secundair aan de ziekte van Stargardt

Om te bepalen of emixustat hydrochloride (emixustat) het percentage progressie vermindert van maculaire atrofie (MA) vergeleken met placebo bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt (STGD).1. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…

EEN DUBBEL GEMASKEERD, GERANDOMISEERD, GECONTROLEERD, MEERVOUDIG DOSISONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERDRAAGZAAMHEID VAN QR-421a TE EVALUEREN BIJ PROEFPERSONEN MET RETINITIS PIGMENTOSA (RP) ALS GEVOLG VAN MUTATIES IN EXON 13 VAN HET USH2A-GEN MET GEVORDERD GEZICHTSVERLIES

Primair• Om de werkzaamheid van QR-421a te evaluerenSecondary• Om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a te evalueren• Om veranderingen in patient-reported outcome (PRO) maatregelen te evalueren bij personen behandeld met QR-421a • Om…

Open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis ter beoordeling van de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van EDIT-101 bij volwassen en minderjarige deelnemers met Leber congenitale amaurosis type 10 (LCA10), met centrosomale proteïne 290 (CEP290) gerelateerde netvliesdegeneratie veroorzaakt door een samengestelde heterozygote of homozygote mutatie waarbij c.2991+1655A>G in intron 26 (IVS26) van het CEP290-gen ('LCA10-IVS26') betrokken is

Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…

Een dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemische blootstelling van QR-110 bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van QR-110 toegediend door intravitreale (IVT) injectie.Secundair: 1. Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via IVT-injectie.2. Evalueren van veranderingen in patiënt-…