Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3 onderzoek met parallelle groepen met een open-label verlenging voor het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van oraal rilzabrutinib (PRN1008) bij volwassenen en adolescenten met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, platformonderzoek naar p19-remming van de IL-23-route om de werkzaamheid vast te stellen bij de ziekte van Crohn bij kinderen* ;ISA titel: Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van guselkumab bij pediatrische deelnemers met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504735-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair voor verkennende analyse op platformniveau1. Om te evalueren of behandeling met IL-23-remmers superieur is aan placebo…

Multicenter, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van tinlarebant bij de behandeling van de ziekte van Stargardt bij adolescenten

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513483-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de werkzaamheid van Tinlarebant bij het vertragen van de groeisnelheid van atrofische laesie(s) bij…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

EEN FASE II, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD ONDERZOEK MET PARALLELLE GROEPEN OM DE VEILIGHEID, WERKZAAMHEID EN FARMACODYNAMIEK VAN 52 WEKEN BEHANDELING MET BASMISANIL BIJ PROEFPERSONEN VAN 12-14 JAAR MET DUP15Q SYNDROOM TE EVALUEREN, GEVOLGD DOOR EEN OPTIONELE OPEN-LABEL VERLENGINGSPERIODE VAN 2 JAAR.

Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die niet regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515025-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van…