6 resultaten
Het doel van de Survey is om meer inzicht te verkrijgen in de variabiliteit en progressie van de ziekte van Pompe en evaluatie van de lange-termijn-effecten van de beschikbare behandelingen en ondersteunende maatregelen, waaronder enzymtherapie met…
Primaire doel: Primaire doel: Om evidence based doseringen voor kinderen te ontwikkelen door het PK/PD profiel van nadroparine in kinderen te objectiveren.Secundaire doel: 1) De relatie tussen anti Xa spiegels en trombusresolutie te onderzoeken…
Ons primaire doel is om referentiewaarden te verzamelen bij gezonde kinderen van 0 tot 18 jaar voor EEG in combinatie met ERP en eyetracking, en OCT-metingen (voor details zie ook paragraaf 5.1).
Het documenteren van de CAR T-cel behandeling in ons centrum met uitgebreide immuunmonitoring.
We streven ernaar bloedcellen te verzamelen van 40 patiënten met monogene epilepsie, bij voorkeur patiënten met een pathogene variant in SCN1A, deze cellen te herprogrammeren tot iPSC's en deze iPSC's te gebruiken voor differentiatie tot…
Het doel van dit onderzoek is om middels een prospectieve studie de uitkomsten na drie verschillende operatietechnieken, te weten rechte lijn sluiting, Z-plastiek sluiting en sluiting middels wanglappen, te vergelijken met betrekking tot…