Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van adeno-geassocieerd
Virus serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van humaan ornithinetranscarbamylase
(OTC) bij patiënten met laat optredende OTC-deficiëntie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514337-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet evalueren van de werkzaamheid van DTX301 op de verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige plasma-…

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…

Transitie van kindergeneeskundige naar volwassenen zorg bij vrouwen met het syndroom van Turner: Oxandrolon vervolgstudie

Het doel van de studie is te onderzoeken wat de lange termijn effecten (op volwassen leeftijd) van de TOS studie medicatie (groei hormoon en oestrogeen met of zonder Ox) zijn. Het focus ligt op volwassen lengte, lichaambouw, virilisatie, het…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrum fase-4-studie met parallel groepen naar colesevelam als aanvullende behandeling bij patiënten met Familiaire Hypercholesterolemie

Deze studie wordt met de volgende doelstellingen uitgevoerd bij patiënten met familiaire hypercholesterolemie (FH):1. Het beoordelen van de werkzaamheid van colesevelam als aanvulling op een stabiel regime van maximaal verdraagbare doseringen van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SPR001 (Tildacerfont) om het suprafysiologisch gebruik van glucocorticoïde bij volwassen patiënten met klassiek adrenogenitaal syndroom te verminderen

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-503771-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is om te zien of tildacerfont de hoeveelheid GC (bijvoorbeeld hydrocortisone) die u moet innemen kan…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd dosisbereikonderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SPR001 (Tildacerfont) bij volwassen patiënten met klassiek adrenogenitaal syndroom

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de dosisrespons van verschillende doses tildacerfont bij het beheersen van hormonen en het verminderen van tumoren in de teelballen gedurende 12 weken door de hormonale controle respons van…