Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Oxytocine en reacties op babysignalen bij moeders postpartum depressie

Het doel van de studie is: het testen van de effecten van een neusspray met oxytocine op het verzorgingsgedrag van moeders met een postpartum depressie. Met een RCT met moeders met een postpartum depressie zullen we de volgende hypothesen testen:•…

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Beperking van bloedverlies bij osteotomieën rond de heup bij kinderen
- Een gerandomiseerde trial met tranexaminezuur -

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516324-34-01 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd multicenteronderzoek met vaste dosis naar de veiligheid en werkzaamheid van ZX008 bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis, gevolgd door een open label verlengingsonderzoek; ZX008-2103

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506269-78-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur…