Zoeken naar een onderzoek

Open-label eerste onderzoek bij de mens dat bestaat uit meerdere delen met LMI070 drank bij baby's met type 1 spinale spieratrofie

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…

Botulinum toxine A intravesical injecties in de behandeling van Blaas Pijn Syndroom/ Interstitiële Cystitis.

De verandering in symptomen van BPS/IC beschrijven na intravesicale injecties met Botox®.

farmacokinetische-farmacodynamische analyse van S(+)-ketamine bij fibromyalgie patienten

Te toetsen of ketamine een modulerend effect heeft op fibromyalgie

Het bestuderen van de veiligheid en verdraagzaamheid van Trimetazidine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS): De MetFlex studie.;Een onderzoeker-geïnitieerd en opgezette, multicenter, internationale, open-label, fase 2a studie om de veiligheid en tolerantie van trimetazidine te bepalen voor de behandeling van mensen met amyotrofische laterale sclerose/motor neuron ziekte (ALS/MND)

Bepalen van:- veiligheid en tolerantie van trimetazidine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)- de verandering van de oxidatieve stress eiwitten in patiënten met ALS nadat ze gestart zijn met trimetazidine.- de verandering van het…

Tiratricol-behandeling van kinderen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie: Triac Trial II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516123-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8…

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…