Zoeken naar een onderzoek

DDAVP-behandeling gecombineerd met FVIII-stolfactorconcentraten in patiënten met milde hemofilie A.

Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…

Klinische verschijnselen en pathofysiologie van zeldzame erfelijke hemolytische anemieën

Om inzicht te krijgen in de ziektelast van patienten, wordt een descriptief cohort gevormd. De studieparameters zijn:- prevalentie en incidentie van ziekte, gebaseerd op statusonderzoek- kwaliteit van leven- prevalentie en incidentie van…

Het gebruik van *Blood Outgrowth Endothelial Cells (BOECs)* voor het bestuderen van de pathofysiologie van de ziekte van von Willebrand en het in vitro corrigeren van von Willebrand factor defecten

1. Het optimaliseren van de methoden voor isolatie en karakterisering van BOECs en iPSC-ECs.2. Het verder onderzoeken met behulp van BOECs, iPSC-ECs en iPSC-MKs van de biologie van VWF, de pathofysiologie van de verschillende subtypen van VWD en de…

Evaluatie van het effect van ex vivo behandeling met AG-348 op metabolisme en erythroïde uitrijping van pyruvaatkinasedeficiënte rode bloedcellen

Dit onderzoek dient ter uitbreiding en versterking van de eerste pilot-waarnemingen van het effect van de AG-348 behandeling op PKD rode bloedcellen. Hiertoe zullen het UMC Utrecht en Agios Pharmaceuticals samenwerken in deze pre-klinische studie.…

Een fase 1b, gerandomiseerd, dubbelblind (sponsor Open), placebo gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en dynamiek van PF-04447943 in combinatie met en zonder hydroxyurea te evalueren in proefpersonen met stabiele sikkelcel ziekte.

Primaire doel:- De veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringen van PF-04447943 te bepalenSecundaire doel:- De farmacokinetiek (PK) van meerdere doseringen van PF-04447943 te karakteriseren.Exploratief doel:Om het effect te onderzoeken van…

Evaluatie van voorspellers van bloeding in volwassen patiënten met een bloedingsneiging. Patiënten met een bewezen bloedingsziekte: de BePa verificatie studie.

Het evalueren van de diagnostische nauwkeurigheid van de nieuwe experimentele testen in het detecteren van een bloedingsziekte en bekijken of deze testen verschillen in stolfactor levels kunnen detecteren voor en na stolfactortherapie.