Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, open-label verlengingsonderzoek naar WVE-210201 bij patiënten die eerder hebben deelgenomen aan WVE-DMDX51-001

Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-210201Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van het effect van WVE-210201 op de dystrofineproductie• Het beoordelen van de concentratie WVE-210201 in plasma na…

Vitamine K status in kinderen met Osteogenesis Imperfecta.

Wij willen onderzoeken of de concentraties van vitamine K in bloed lager zijn in kinderen met O.I. dan in kinderen zonder O.I.

Vervolg onderzoek naar de ziekte van Van Buchem.

Het doen van een 2e meting om te zien of de ziekte van van Buchem stabiliseert met de jaren of progressief is

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek/farmacodynamiek van risdiplam (RO7034067) bij volwassenen en kinderen met spinale spieratrofie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506739-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Patient specifieke zaagmallen voor het verbeteren van tuberositas transposities chirurgie, voor patienten met patellofemorale instabiliteit.

In het huidige onderzoek stellen wij vast welke nauwkeurigheid kan worden bereikt als er zaagmallen worden gebruikt voor het loszagen en verplaatsen van de tuberositas.

Inspiratiespiertraining bij patiënten met een Nemaline myopathie

Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…

Een prospectieve studie bij patiënten met late-onset ziekte van Pompe die momenteel worden behandeld met enzymvervangende therapie

Het doel van de studie is het evalueren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv. motorfunctie, ademhaling, vermoeidheid) bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe (LOPD, late-onset Pompe disease) die enzymvervangende…

Op weg naar klinische trials voor facioscapulohumerale spierdystrofie

Het primaire doel van dit onderzoek om de ontwikkeling van therapieën voor te bespoedigen door de bruikbaarheid van diverse klinische uitkomstmaten te evalueren, nieuwe uitkomstmaten te valideren, en patiënten karakteristieken te bepalen voor…

Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 1-onderzoek naar WVE-210201 dat intraveneus wordt toegediend aan patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Primaire doelstelling:Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige toenemende doses WVE-210201 bij patiënten met DMD.Secundaire doelstelling:Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van WVE-210201 bij patiënten met DMD.

Bepalen van inspanningstolerantie met behulp van een EMG fietstest bij patienten met FSHD

Inzicht verkrijgen in de mate van spiervermoeidheid tijdens inspanning bij patienten met FSHD door:1. Het vergelijken van het moment van verandering in sEMG amplitude en mediaanfrequentie van sEMG met zuurstofopname, hartfrequentie, vermogen en…

Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo *gecontroleerde, 48 weken durende fase-3 veiligheids- en werkzaamheidsproef in meerdere centra.
De studie wordt verlengd, dit naar een open label study, met volgende titel (OLE: Open Label Extensie):
Tamoxifen in Duchenne-spierdystrofie - TAMDMD
Een 48 weken durende open label extensie van een gerandomiseerde, dubbel blind, placebo gecontroleerde, fase 3 veiligheids-en werkzaameidsproef in meerdere centra.

Het doel van deze studie is om te evalueren of tamoxifen een positief resultaat vertoont op de spierfunctie en spiersterkte in vergelijking met placebo bij patiënten met DMD, dwz het doel is om te testen of tamoxifen in staat is de ziekteprogressie…

Interventies met muziek in pectus excavatum behandeling

Het effect van muziekinterventies op pijn. onderzoeken bij kinderen en jongvolwassenen (12-18 jaar) die vanwege pectus excavatume een nuss procedure ondergaan. Daarnaast zal ook het effect van muziekinteventies op preoperatieve angst onderzocht…