Zoeken naar een onderzoek

Een Fase I/II studie met het medicijn brigatinib bij kinderen en jongvolwassenen met anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), inflammatoire myofibroblastische tumor (IMT) of een andere tumor met een ALK positieve afwijking.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513412-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 1: - Bepalen van de MTD/RP2D van brigatinib monotherapie toegediend aan pediatrische en AYA patiënten met ALK+ ALCL of ALK…

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

Onderzoek naar de farmacokinetiek, aanvaardbaarheid en veiligheid van Kimozo, een pediatrische suspensie van temozolomide voor oraal gebruik

Primaire OnderzoeksdoelstellingEvaluatie van de farmakokinetiek parameters van de suspensie van temozolomide voor oraal gebruik bij pediatrische patiënten ouder dan 1 jaar oud.1 Secundair Onderzoeksdoelstellingen• Evaluatie van de veiligheid van de…

Een fase 1/2 open-label, multicenter, dosis bepalend en bevestigend onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van PBKR03 toegediend aan pediatrische proefpersonen met de vroege infantiele Krabbe-ziekte (globoïde cel leukodystrofie) (GALax-C)

Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…

Een open-label fase 2-cohortonderzoek met één arm ter beoordeling van de veiligheid, doeltreffendheid en farmacokinetiek van behandeling met sparsentan bij pediatrische proefpersonen met geselecteerde proteïnurische glomerulaire ziekten (EPPIK)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505497-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en…

Een fase 1/2-, open-label, dosisescalatie- en dosisexpansie-cohortonderzoek van SNDX-5613 bij patiënten met recidiverende/refractaire leukemieën, onder wie patiënten met een MLL/KMT2A-genherschikking of NPM1- (nucleofosmine 1-) mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513759-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…