6 resultaten
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…
Primair: evalueren of antibiotische profylaxe met co-trimoxazol meer effectief is dan een placebo in de preventie vanluchtwegsymptomen bij kinderen met recidiverende luchtweginfecties. Secundair: 1. Onderzoeken of co-trimoxazol profylaxe zorgt voor…
Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515499-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van het onderzoek is het verminderen van de therapie-gerelateerde toxiciteit en mortaliteit zonder dat de DFS…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513041-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van het onderzoek is om relevante (matig/ernstige) parenchymateuze hersenschade te verminderen op de…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…