Zoeken naar een onderzoek

Een fase 1-3 studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met 'fused in sarcoma*-mutaties (FUS-ALS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512317-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling voor fase 1 Primair• Beoordeling van de veiligheid van NTLA-2002 en identificatie van de dosering(en) voor gebruik…

Kan ELABELA monozygote tweelingvorming induceren?

Het doel van deze studie is om te onderzoeken of exogeen toegediende ELABELA MZ tweelingvorming in gekweekte menselijke embryo's kan veroorzaken. Dit zal worden gedaan met behulp van time-lapse monitoring van gedoneerde humane embryo's die…

Een enkelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van het effect van eleclazine op verkorting van het QT-interval, de veiligheid en de verdraagbaarheid bij proefpersonen met het lange-QT-syndroom type 3.

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de beoordeling bij proefpersonen met het lange-QT-3-syndroom (LQT3) van:- het effect van oraal eleclazine op het gemiddelde QTcF-interval (in msec) overdag na 24 weken behandeling met eleclazine (…

Een fase 1, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van paltusotine bij gezonde proefpersonen te evalueren

In dit onderzoek wordt onderzocht hoe veilig bepaalde doseringen van het middel paltusotine zijn en hoe goed deze wordt verdragen als gezonde deelnemers het gebruiken. Ook wordt onderzocht hoeveel van het middel wordt afgebroken en opgenomen in de…

Fase 1 dosis escalatiestudie ter beoordeling van de veiligheid en farmacokinetiek van PTC518 bij gezonde vrijwillgers.

Primaire doelstellingen Deel 1: De veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses PTC518 karakteriseren bij gezonde proefpersonen. Deel 2: Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van PTC518 gedurende 14 tot maximaal 21…