Zoeken naar een onderzoek

Onderzoek naar het natuurlijke ziektebeloop van Retinale Vasculopathie met Cerebrale Leukoencefalopathie en Systemische manifestaties (RVCL-S)

Ons doel is het vinden van voorspellende biomarkers voor ziekteprogressie in RVCL-S, een monogenetische small vessel disease, en om het ziektemechanisme verder te ontrafelen om nieuwe behandelmogelijkheden te ontdekken en zo de gezondheid van RVCL-S…

Een tweedelige, open-label, enkelvoudige dosering massabalans- en absolute biologische beschikbaarheidsstudie met een orale reguliere dosering PHA-022121 en een orale (deel 1) en intraveneuze (deel 2) microtracer dosering 14C-PHA-022121 bij gezonde mannelijke proefpersonen

In dit onderzoek onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre PHA-022121 in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden. PHA-022121 zal eerst worden gegeven als een enkelvoudige dosis via de mond, en daarna als een infuus in een ader.…

Surveillance voor pancreascarcinoom in CDKN2A en andere hoogrisico mutatiedragers

De primaire doelstelling is om te onderzoeken of surveillance voor PC in individuen met een CDKN2A of andere hoog-risico mutatie leidt tot een verbetering van de 5-jaarsoverleving, in vergelijking tot PC in de algemene populatie. Secundaire…

Een driedelige, open-label, gerandomiseerde (deel 1) en vaste-sequentie (deel 2 en deel 3) studie om de farmacokinetiek van verschillende ESB1609 vorm A-formuleringen te vergelijken met die van ESB1609 vorm B (deel 1) en om de effect van CYP2C9-remming en inductie op de farmacokinetiek van een enkele dosis van ESB1609 Vorm A (deel 2 en deel 3).

Deel 1:Primaire doestellingl:• Om het PK-profiel van een enkele orale dosis ESB1609 jetmilled vorm A in plasma te evalueren en dit profiel te vergelijken met het PK-profiel van ESB1609 monohydraat vorm B met 30% SLS.• Om het PK-profiel van…

Een fase IIb, open label, multi-center, vervolgonderzoek naar de lange termijn veiligheid en effectiviteit van KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie, die de KHENERGYZE KH176-202 studie hebben afgerond.

Het primaire doel van deze studie is om de voortgezette behandeling met het studiegeneesmiddel sonlicromanol mogelijk te maken in patiënten die de studie KH176-202 hebben afgerond, en te onderzoeken of de behandeling met het studiegeneesmiddel…

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de langetermijnveiligheid en -werkzaamheid van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510777-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de langetermijnveiligheid van subcutane toediening van CSL312…

Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512317-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling voor fase 1 Primair• Beoordeling van de veiligheid van NTLA-2002 en identificatie van de dosering(en) voor gebruik…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Inspanningsintolerantie bij de ziekte van Fabry

Kortademigheid, moeheid en spierpijn tijdens of vlak na inspanning zijn veelvoorkomende klachten van patiënten met de ziekte van Fabry. Deze klachten worden samengevat in het woord inspanningsintolerantie. Waarom Fabry patiënten deze klachten hebben…

DIagnostische en Prognostische Precisie (Algoritme) geneeskunde voor
"behavioral variant" van Frontotemporale dementie

In dit onderzoek, willen we cohorten van verschillende landen combineren om zo:- Een groot retrospectief cohort te vormen waarin eerder veelbelovende biomarkers worden bestudeerd in de sporadic FTD populatie als in de primaire psychiatrische…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar adeno-geassocieerd virus serotype 8 gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508750-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairDe werkzaamheid van DTX401 te evalueren bij het verminderen of elimineren van de afhankelijkheid van exogene…

Een open-label, fase I/II onderzoek met één arm om de farmacokinetiek, veiligheid/verdraagzaamheid en werkzaamheid van de granulaire formule van selumetinib bij kinderen tussen de 1 en 7 jaar met neurofibromatose type 1 (NF1) met symptomatisch, inoperabele plexiforme neurofibromen (PN) (SPRINKLE)

Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.