Zoeken naar een onderzoek

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Natuurlijk beloop, effecten van enzymtherapie en gezondheids-economische aspecten bij patiënten gediagnosticeerd met Mucopolysaccharidose type I,II en VI.
Lange termijn follow-up van onbehandelde patiënten en patiënten die behandeld worden met commercieel beschikbaar Aldurazyme, Elaprase en Naglazyme.

Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…

Fase 2, multicenter, open-label vervolgonderzoek (OLV-onderzoek) bij patiënten met reumatoïde artritis die een voorafgaand fase 2, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek (RCO) hebben voltooid met ABT-494

De evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ABT-494 op lange termijn bij RA-patiënten die het fase 2 RCO-onderzoek M13-550 of M13-537 met ABT-494 hebben voltooid.

Een fase II, dubbelblind, oriënterend, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek ter beoordeling van twee doseringsregimes van GSK2402968 op werkzaamheid, veiligheid, verdraaglijkheid en farmacokinetica bij ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling: • Het bepalen van de werkzaamheid van 2 verschillende doseringsregimes van GSK2402968 subcutaan toegediend gedurende 24 weken bij ambulante proefpersonen met DMD.Secundaire doelstellingen:• Het bepalen van de veiligheid en…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van ABT-494 in combinatie met methotrexaat (MTX) bij patiënten met matig tot ernstig actieve reumatoïde artritis (RA) die een ontoereikende respons vertoonden op een therapie met een biologisch anti-TNF-middel of deze niet konden verdragen.

De primaire doelstelling is het vergelijken van de veiligheid en werkzaamheid van meerdere doses ABT-494 met een placebo bij een stabiele achtergrondtherapie met MTX bij patiënten met matig tot ernstig actieve RA die een ontoereikende respons…

Arm training voor jongens met Duchenne spierdystrofie

Het onderzoeken of een 3D arm training met armondersteuner de achteruitgang van de armfuncties kan vertragen bij ambulante of (recent) rolstoelafhankelijke jongens met DMD.

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek/farmacodynamiek van risdiplam (RO7034067) bij volwassenen en kinderen met spinale spieratrofie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506739-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…

Een prospectieve studie bij patiënten met late-onset ziekte van Pompe die momenteel worden behandeld met enzymvervangende therapie

Het doel van de studie is het evalueren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv. motorfunctie, ademhaling, vermoeidheid) bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe (LOPD, late-onset Pompe disease) die enzymvervangende…

R2477-FOP-1623 (0456/0113)

Primaire doelstelling:De primaire veiligheidsdoelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN2477 bij mannelijke en vrouwelijke patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).De primaire…

Veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van intradermale injectie van mRNA SARSCoV-2 vaccin in patiënten met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Het beschrijven en onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intradermale toediening van twee fractionele doses van 20 µg mRNA-1273 bij patiënten met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva.Om de immunogeniciteit van patiënten met FOP…

Een open-label pilot onderzoek van Losmapimod ter evaluatie van de veiligheid, tolerantie en veranderingen in biomarkers en klinische uitkomstmaten in patiënten met facioscapulohumerale dystrofie 1 (FSHD1) met verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512736-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten…

Veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van intradermale injectie van mRNA SARSCoV-2 vaccin in patiënten met Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518686-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beschrijven en onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intradermale toediening van twee fractionele doses…

Denosumab voor de behandeling van Fibreuze Dysplasie/McCune-Albright syndroom in volwassenen (de DeFiD studie): een gerandomiseerde dubbel-geblindeerde placebo-gecontroleerde studie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511090-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van de studie is te onderzoeken of 2 injecties met Denosumab a 3 maanden versus placebo de klinische, radiologische en…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een fase 2-, tweedelig onderzoek met meerdere oplopende doses SRP-5051 voor dosisbepaling en vervolgens dosisuitbreiding, bij patiënten met Duchenne spierdystrofie die vatbaar zijn voor behandeling met het overslaan van exon 51

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509935-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere oplopende doses SRP-5051 (4 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg en 30…

Fase 2 actieve behandelingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van SRK-015 te beoordelen bij patiënten met latere openbaring van musculaire atrofie van de ruggengraat (TOPAZ)

Doelstellingen voor zowel de Behandelingsperiode en Verlengingsperiode: Primair doelstellingen: - Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van het studie medicijn bij patienten met spinale musculaire atrofie (SMA) die zich op latere leeftijd…

Een onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op abnormale botvorming van het onderzoeksgeneesmiddel AZD0530 (saracatinib) bij patiënten met FOP

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515186-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De drie belangrijkste uitkomstmaten en uitdagingen van deze proof-of-concept-studie zijn het bereiken van een afname van de HO-…