Zoeken naar een onderzoek

Een fase I, open-label, dosis-escalatie studie van LDK378 bij pediatrische patiënten met maligniteiten die een genetische verandering hebben in anaplastisch lymfoom kinase (ALK)

Primaire doelstelling: De bepaling van de MTD en / of RDE van LDK378 als monotherapie bij orale toediening aan pediatrische patiënten met ALK-geactiveerde tumoren zowel in nuchtere als niet-nuchtere toestandSecundaire doelstellingen:Doelstelling 1:…

Een multi-center, open-label, niet-gecontroleerde fase II studie om de werkzaamheid en veiligheid van orale nilotinib te evalueren bij pediatrische patiënten met nieuw gediagnosticeerde Ph + chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase (CP) of met Ph + CML in CP of versnelde fase (AP) resistent of intolerant voor ofwel imatinib of dasatinib

Het doel van de fase II studie is om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetische parameters van nilotinib karakteriseren in een Ph + CML pediatrische patiëntenpopulatie (1 tot <18 jaar).

Fase I-II studie naar vinblastine in combinatie met nilotinib in kinderen, adolescenten en jong volwassenen met refractair of recidief laaggradig glioom

Primaire doel:- fase I deel: definitie van de aanbevolen dosis van nilotinib en vinblastine bij combinatietherapie- fase II deel: evaluatie van de werkzaamheid van vainblastine in combinatie met nilotinib (VINILO) bij gebruik van de aanbevolen dosis…

Een fase I studie van Nelarabine, Etoposide en Cyclofosfamide (NECTAR): een gezamenlijke TACL, POETIC en ITCC studie

Het vaststellen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) en 'dose-limiting' toxiciteiten (DLTs) van gecombineerde therapie met nelarabine, etoposide en cyclofosfamide aan kinderen met T-ALL en T-NHL, plus de preliminaire anti-leukemische…

Een fase II, multi-center, open label studie naar de effectiviteit en veiligheid van het orale middel LDE225 bij patienten met een Hh-pathway geactiveerde teruggekeerd medulloblastoom

Het primaire doel bij het gerandomiseerde gedeelte van de studie is om de effectiviteit van LDE225 te onderzoeken op basis van de overall response rate zoals vastgesteld door een onafhankelijke centrale review. Het belangrijkste secundaire doel bij…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Een gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, multicenter, fase IIb studie naar werkzaamheid en veiligheid van HGT-1410 (recombinant humaan heparan N-sulfatase) toegediend via een intrathecaal systeem voor geneesmiddelafgifte bij kinderen met mucopolysaccharidose type IIIA in een vroeg stadium van hun ziekte

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…

Mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van therapie-resistente jeugdreuma op de kinderleeftijd

Onderzoeken of intraveneuze MSC een veilige behandeling is voor kinderen met therapie-resistente jeugdreuma.

open, niet-gecontroleerde, dosis escalatie fase I studie naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, tolerabiliteit en toxiciteit van volasertib in kinderen van 2 jaar tot onder 18 jaar met acute leukemie of gevorderde solide tumoren, waarvoor geen effectieve behandeling bekend is

Het doel van deze studie is het vaststellen van de maximaal te tolereren dosering (MTD) door het evalueren van de dosis limiterende toxiciteit (DLT) van volasertib in kinderen met leukemie en solide tumoren in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Allogene stamcel transplantatie middels navelstrengbloed na verminderd toxiciteit conditionering met mesenchymale stromale cel co-infusie voor ernstige vormen van epidermolysis bullosa

Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…

Rectale en orale toediening van omeprazol voor de behandeling van reflux bij zuigelingen met een oesofagus atresie of een congenitale hernia diafragmatica: een studie naar de farmacodynamische en farmacokinetische parameters

- Het inventariseren van de effectiviteit van rectale ten opzichte van orale toedieningsvormen bij zuigelingen in de leeftijdscategorie van +/- 6 weken.- Het verkrijgen van farmacodynamische en farmacokinetische informatie over de orale en rectale…