Zoeken naar een onderzoek

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Open-label eerste onderzoek bij de mens dat bestaat uit meerdere delen met LMI070 drank bij baby's met type 1 spinale spieratrofie

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Botulinum toxine A intravesical injecties in de behandeling van Blaas Pijn Syndroom/ Interstitiële Cystitis.

De verandering in symptomen van BPS/IC beschrijven na intravesicale injecties met Botox®.

Ontrafelen van de effecten van externe ritmes op mobiliteit: synchronisatie en gebruik van alternatieve hersengebieden in het brein van Parkinson patienten

Het identificeren van neurofyiologische werkingsmechanismen en hersengebieden die betrokken zijn bij 'gecuede' ritmische bewegingen bij patienten met de ziekte van Parkinson

farmacokinetische-farmacodynamische analyse van S(+)-ketamine bij fibromyalgie patienten

Te toetsen of ketamine een modulerend effect heeft op fibromyalgie

Een Fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van pegcetacoplan bij proefpersonen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

Primaire doelstelling: het beoordelen van de werkzaamheid van subcutane (s.c.) doses pegcetacoplan 1080 mg tweemaal per week vergeleken met placebo bij proefpersonen met sporadische ALS zoals gemeten aan de hand van de CAFS-score (gecombineerde…

Tiratricol-behandeling van kinderen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie: Triac Trial II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516123-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8…

Het bestuderen van de veiligheid en verdraagzaamheid van Trimetazidine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS): De MetFlex studie.;Een onderzoeker-geïnitieerd en opgezette, multicenter, internationale, open-label, fase 2a studie om de veiligheid en tolerantie van trimetazidine te bepalen voor de behandeling van mensen met amyotrofische laterale sclerose/motor neuron ziekte (ALS/MND)

Bepalen van:- veiligheid en tolerantie van trimetazidine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)- de verandering van de oxidatieve stress eiwitten in patiënten met ALS nadat ze gestart zijn met trimetazidine.- de verandering van het…