Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Dieetbehandeling van kinderen met Angelman Syndroom en refractaire epilepie

Hoofddoel;Aanvalsvermindering van 50% of meer na 3 maanden dieetbehandelingNevendoelstellingen:- ketose gehalte bij KD en MAD - aantal patienten dat bereikte aanvalsvermindering 50% of meer na KD weet vast te houden op MAD - aantal patienten dat uit…

Een openlabel vervolgonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op de lange termijn van drisapersen bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van drisapersen verder na te gaan over de lange termijn.

Gerandomiseerd vergelijkend onderzoek van de behandeling van torusfracturen van de distale radius van het kind: mitella versus gipsverband

Indien het onderzoek uitwijst dat een behandeling van torusfracturen van de distale radius met een mitella een sneller herstel van functie geeft en even pijnlijk of minder pijnlijk is dan behandeling met een gipsverband kan het huidige beleid (=…

Respons op DDAVP in milde/matig ernstige Hemofilie A patienten, op zoek naar determinanten

Het doel van dit project is om de associatie tussen klinische en genetische factoren en DDAVP respons bij MHA patiënten te onderzoeken en hun relatieve bijdrage aan de DDAVP respons te bepalen.

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Infusie van IL-15 geactiveerde NK cellen na allogene stamceltransplantatie in kinderen behandeld voor gerecidiveerde/refractaire leukemie: een haalbaarheidsstudie

Primair: Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de haalbaarheid, veiligheid en tolereerbaarheid van de infusie van allogene NK cellen die met IL-15 zijn gestimuleerd bij kinderen die getransplanteerd zijn met allogene hematologische…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Een fase I/IIa dosis-escalerend veiligheidsonderzoek naar subretinaal geïnjecteerde SAR422459, toegediend aan patiënten met Stargardt maculadegeneratie.

De doelstellingen van het onderzoek zijn een evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende doses van SAR422459 bij patiënten met de ziekte van Stargardt en een beoordeling van de mogelijke biologische activiteit van SAR422459.

Het effect van phenylalanine suppletie op metabole controle in Tyrosinemie type 1 patienten

Het hoofddoel van dit onderzoek is het onderzoeken van het effect van verschillende hoeveelheden orale phenylalanine op de phenylalanine en tyrosine waardes in het bloed en de variatie van deze bloedwaardes in HT1 patienten die behandeld worden met…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Therapeutic drug monitoring van asparaginase en methotrexaat metabolisme bij kinderen met acute lymfatische leukemie.

Het hoofddoel van deze studie is het ontwikkelen van een optimale en geïndividualiseerde asparaginase behandeling. De studie bestaat uit 4 sub-studies die dit verder zullen bewerkstelligen. Door middel van een populatie farmacokinetiek studie zullen…

Een studie die 7 dagen duurt, waarbij de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van rivaroxaban (oraal) bestudeerd wordt bij pasgeborenen en kinderen jonger dan 6 maanden met arteriële of veneuze trombose.

- Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling met rivaroxaban gedurende 7 dagen bij neonaten tot 6 maanden.- Het vaststellen van de incidentie van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen met acute myeloïde leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC vaccinatie na navelstrengbloed transplantatie. De studie is om die reden in 2 delen (deel A en B) verdeeld:Deel A primaire…

Een lange termijn, open-label onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) bij patiënten met cystinose.

De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…

Klinische validatie van een dried blood spot (DBS) methode voor de analyse van immunosuppressiva en antischimmelmiddelen in pediatrische patienten (onderdeel van de PROTECT study).

PrimairHet klinisch valideren van een DBS vingerprik methode vergeleken met conventionele veneuze bloedafname voor de analyse van 5 immunosuppressiva en 4 antischimmelmiddelen in de pediatrische populatie.Secundair• De uitvoerbaarheid testen van de…

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

Een open label extensie studie om de veiligheid te onderzoeken van cannabidiol bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet or Lennox-Gastaut syndroom.

Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn van GWP42003-P, als aanvullende behandeling, bij kinderen en volwassenen met een onvoldoende onder controle gehouden DS of LGS.Alle patiënten:Het evalueren van het effect van…

Een fase 3b vervolgonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gePEGyleerd recombinant factor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) voor profylaxe van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…