Zoeken naar een onderzoek

Fase 1-2 onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van DACOGEN bij sequentiële toediening met cytarabine bij kinderen met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie

Primaire doelstellingenFase 1-gedeelte:• bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) cytarabine (tot 2 g/m2/dag x 5) die kan worden toegediend op dag 8-12 na de behandeling met DACOGEN 20 mg/m2/dag op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen.•…

Een fase ll/lll, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, parallel groep studie ter evaluatie van de veiligheid en de effectiviteit van tiotropium inhalatie oplossing (2.5µg en 5µg) welke 12 weken lang eenmaal daags in de middag via de Respimat® Inhaler wordt gegeven aan patiënten van 1 tot en met 5 jaar oud met persisterende astma.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en de effectiviteit van twee doseringen tiotropium inhalatie oplossing die elke dag in de middag wordt geinhaleerd middels de Respimat® inhalator door kinderen (1 tot en met 5 jaar oud)…

Onderzoek naar behandeling van leer- en gedragsproblemen bij kinderen met Tubereuze Sclerose Complex met RAD001

Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.

Een open-label, gerandomiseerde, multi-center, vergelijkende fase-II-onderzoek naar op bevacizumab gebaseerde therapie (Avastin) bij pediatrische patiënten met recent vastgesteld supratentoriaal, infratentoriaal cerebellair of pedunculair hooggradig glioom.

De werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek evalueren van bevacizumab wanneer toegevoegd aan postoperatieve radiotherapie met concomitant en adjuvant temozolomide (TMZ) en bepalen of de toevoeging van een angiogeneseremmende…

Een fase I studie van Nelarabine, Etoposide en Cyclofosfamide (NECTAR): een gezamenlijke TACL, POETIC en ITCC studie

Het vaststellen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) en 'dose-limiting' toxiciteiten (DLTs) van gecombineerde therapie met nelarabine, etoposide en cyclofosfamide aan kinderen met T-ALL en T-NHL, plus de preliminaire anti-leukemische…

Farmacokinetiek en veiligheid van Meropenem in kinderen jonger dan 90 dagen (inclusief) met verdenking op en bevestigde meningitis: een Europees multicenter fase I-II onderzoek

Primaire doelenOnderzoeken van farmacokinetiek (plasma en liquor) van meropenem bij kinderen van <= 90 dagen postnatale leeftijd met sterke verdenking van of bevestigde bacteriële meningitis (BM); Beschrijven van het veiligheidsprofiel van…

Een gerandomiseerd, gecontroleerd, dubbelblind onderzoek van een nieuwe zuigelingenvoeding naar de effecten van groei, tolerantie en veiligheid bij gezonde zuigelingen.

Het primaire doel van deze studie is gewichtstoename van zuigelingen van randomisatie tot 17 weken die het test product krijgen te vergelijken met zuigelingen die een controle product krijgen. Secundaire objectieven van deze studie zijn: -…

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

Een fase II, multi-center, open label studie naar de effectiviteit en veiligheid van het orale middel LDE225 bij patienten met een Hh-pathway geactiveerde teruggekeerd medulloblastoom

Het primaire doel bij het gerandomiseerde gedeelte van de studie is om de effectiviteit van LDE225 te onderzoeken op basis van de overall response rate zoals vastgesteld door een onafhankelijke centrale review. Het belangrijkste secundaire doel bij…

Een fase II studie naar de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom

De primaire doelstelling is het vaststellen van de antitumor effectiviteit en veiligheid van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom.

Een fase I/II open label dosis-escalatie studie naar de veiligheid, tolerabiliteit en pharmacokinetiek van 2-maal daags oraal midostaurine, inclusief evaluatie van preliminaire klinische en pharmacodynamische respons bij kinderen met recidief/refractaire leukemie.

Dit is een fase-I/II-dosisonderzoek bij kinderen waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van midostaurine zal worden geëvalueerd bij kinderen >= 3 maanden en <18 jaar met recidiverende of refractaire vormen van…

Een open-label studie ter evaluatie van de effecten van herhaalde behandeling met het orale middel QLT091001 op de veiligheid en de visuele functie bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door erfelijke deficiënties van het eiwit *retinaal pigmentepitheel 65* (RPE65) of van lecithineretinolacyltransferase (LRAT). (Vervolg van studie RET IRD 01)

• Beoordeling van de veiligheid van maximaal 3 aanvullende behandelingen met oraal QLT091001 eenmaal daags gedurende 7 dagen bij proefpersonen met LCA of RP veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen die eerder 7 dagen zijn behandeld met…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Een gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, multicenter, fase IIb studie naar werkzaamheid en veiligheid van HGT-1410 (recombinant humaan heparan N-sulfatase) toegediend via een intrathecaal systeem voor geneesmiddelafgifte bij kinderen met mucopolysaccharidose type IIIA in een vroeg stadium van hun ziekte

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…

Mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van therapie-resistente jeugdreuma op de kinderleeftijd

Onderzoeken of intraveneuze MSC een veilige behandeling is voor kinderen met therapie-resistente jeugdreuma.

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Open-label eerste onderzoek bij de mens dat bestaat uit meerdere delen met LMI070 drank bij baby's met type 1 spinale spieratrofie

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…

open, niet-gecontroleerde, dosis escalatie fase I studie naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, tolerabiliteit en toxiciteit van volasertib in kinderen van 2 jaar tot onder 18 jaar met acute leukemie of gevorderde solide tumoren, waarvoor geen effectieve behandeling bekend is

Het doel van deze studie is het vaststellen van de maximaal te tolereren dosering (MTD) door het evalueren van de dosis limiterende toxiciteit (DLT) van volasertib in kinderen met leukemie en solide tumoren in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan…

Langetermijnresultaat bij kinderen die meedoen met onderzoek ROPP-2008-01 en die ter preventie
van prematurenretinopathie (retinopathy of prematurity, ROP) eerder zijn behandeld met rhIGF-1/rhIGFBP-3 of die standaard neonatale zorg kregen

Primaire doelenDe primaire doelen van dit onderzoek zijn:* het beoordelen van de werkzaamheidsresultaten op lange termijn na kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) in vergelijking met die na standaard…

Een exploratieve studie naar de effectiviteit van Pivotal Response Treatment en Pivotal Response Treatment met de inzet van een robot op sociale en communicatieve vaardigheden bij kinderen met een autisme spectrum stoornis

Het primaire doel van het onderzoek is de effectiviteit van een op PRT gebaseerde robot interventie bovenop care-as-usual (psycho-educatie en medicatiecontrole) te onderzoeken in vergelijking met alleen care-as-usual.De primaire hypothese is:1) PRT…