Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ataluren (PTC 124®) bij patiënten met cystische fibrose met een nonsense mutatie

Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met canakinumab bij patiënten met erfelijke periodieke koortssyndromen (TRAPS, HIDS of crFMF) gevolgd door gerandomiseerd stoppen of verminderen van de doseerfrequentie en langdurige open-label behandeling (CACZ885N2301)

Primair: Het primaire doel van het gerandomiseerde deel van de studie en de gehele studie is om aan te tonen dat subcutaan canakinumab elke 4 weken beter werkt dan placebo bij het bewerkstelligen van een klinisch relevante vermindering van de…

Mesalazine voor colorectale kanker preventie programma bij Lynch syndroom

Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van twee bloedspiegelniveaus van everolimus als toegevoegde behandeling bij patiënten met Tubereuze Sclerosis Complex (TSC) met moeilijk behandelbare partiële epilepsie (CRAD001M2304)

Primair: Vergelijking van de reductie van partiële aanvallen bij elk van de 2 dalspiegels van everolimus (3-7 ng/ml and 9-15 ng/ml) in vergelijking met placebo bij patiënten met TSC, die 1-3 AEDs gebruiken. Belangrijkste secundair: Volledige…

Kan ELABELA monozygote tweelingvorming induceren?

Het doel van deze studie is om te onderzoeken of exogeen toegediende ELABELA MZ tweelingvorming in gekweekte menselijke embryo's kan veroorzaken. Dit zal worden gedaan met behulp van time-lapse monitoring van gedoneerde humane embryo's die…

Onderzoek naar de werking van het vernevelen van hypertoon zout bij jonge kinderen met CF

1: De verschillen in de PRAGM-CF score vergelijken: het volume deel van de long met structurele luchtweg aandoening (%Dis), gemeten met de CT beelden gedurende 48 weken tussen de behandel armen. 2: De verschillen in de PRAGMA-CF sub scores…

Een gerandomiseerd, placebo en actief gecontroleerd, dubbel blind, 4-weg crossover design, ECG onderzoek van VX-770 in gezonde volwassen vrijwilligers

Het doel van deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig de onderzoeksmedicatie is en hoe goed de onderzoeksmedicatie wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in welke mate de onderzoeksmedicatie in het lichaam wordt opgenomen en…

Een gerandomiseerd, dubbel blind en placebo gecontroleerd onderzoek in 2 delen met sequentiële groepen en oplopende doseringen in gezonde mannelijke vrijwilligers om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige en meervoudige orale doseringen van GLPG2737 te bepalen.

Het doel van het onderzoek is om te onderzoeken hoe veilig GLPG2737 is en hoe goed het wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre GLPG2737 wordt opgenomen in, verdeeld in, en uitgescheiden uit het lichaam (dit wordt…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, onderzoek met parallelle armen naar de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal toegediende PHA-022121 bij gezonde proefpersonen te onderzoeken.

see English

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal toegediende PHA-022121 bij gezonde proefpersonen te onderzoeken.

see English

Een fase IIb, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multi-centre, bevestigend drieweg-cross-over onderzoek naar het cognitief functioneren met twee doses KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie.

Om het effect van KH176 tijdens een behandelingsperiode van 4 weken op de aandachtsdomeinscore van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de visuele identificatietest van de computergestuurde cognitieve testbatterij Cogstate.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde en parallelle groep studie in meerdere centra ter bepaling van de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van Lucerastat als enkelvoudige orale therapie bij volwassenen met de ziekte van Fabry.

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 1b/2a-onderzoek in meerdere centra naar WVE-003, intrathecaal toegediend bij patiënten met de ziekte van Huntington.

Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-003 bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD)Secundaire doelstellingen:• Het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van WVE-003 in plasma • Het…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512317-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling voor fase 1 Primair• Beoordeling van de veiligheid van NTLA-2002 en identificatie van de dosering(en) voor gebruik…

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Fase 1 dosis escalatiestudie ter beoordeling van de veiligheid en farmacokinetiek van PTC518 bij gezonde vrijwillgers.

Primaire doelstellingen Deel 1: De veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses PTC518 karakteriseren bij gezonde proefpersonen. Deel 2: Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van PTC518 gedurende 14 tot maximaal 21…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…