Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase-3-onderzoek naar pamrevlumab (FG-3019) of placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij ambulante proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie

Het evalueren van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab versus placebo in combinatie met systemische corticosteroi*den die elke twee weken worden toegediend bij ambulante deelnemers met Duchenne musculaire dystrofie (leeftijd 6 tot &…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek naar pamrevlumab (FG-3019) of placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (DMD)

Het beoordelen van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab vergeleken met placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (van 12 jaar en ouder).

Denosumab voor de behandeling van Fibreuze Dysplasie/McCune-Albright syndroom in volwassenen (de DeFiD studie): een gerandomiseerde dubbel-geblindeerde placebo-gecontroleerde studie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511090-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van de studie is te onderzoeken of 2 injecties met Denosumab a 3 maanden versus placebo de klinische, radiologische en…

Een fase 3, wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 48-weken durende onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van losmapimod bij de behandeling van patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie (REACH)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512737-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie

Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…

Een dubbelblind, gerandomiseerd fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 die gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met late-onset ziekte van Pompe vergeleken met alglucosidase alfa en placebo.

Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Inspiratiespiertraining bij patiënten met een Nemaline myopathie

Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…

Een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 1-onderzoek naar WVE-210201 dat intraveneus wordt toegediend aan patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Primaire doelstelling:Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige toenemende doses WVE-210201 bij patiënten met DMD.Secundaire doelstelling:Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van WVE-210201 bij patiënten met DMD.

Intermanuele transfer na gebruik van mental imagery in prothesetraining

Het einddoel van dit onderzoek is de meerwaarde van mental imagery op intermanual transfer training voor een myo-electrische prothese te bepalen. Hiervoor willen we twee experimenten uitvoeren. In het eerste experiment wordt onderzocht wat het…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van ABT-494 in combinatie met methotrexaat (MTX) bij patiënten met matig tot ernstig actieve reumatoïde artritis (RA) die een ontoereikende respons vertoonden op een therapie met een biologisch anti-TNF-middel of deze niet konden verdragen.

De primaire doelstelling is het vergelijken van de veiligheid en werkzaamheid van meerdere doses ABT-494 met een placebo bij een stabiele achtergrondtherapie met MTX bij patiënten met matig tot ernstig actieve RA die een ontoereikende respons…

Een placebogecontroleerd, gerandomiseerd onderzoek met oplopende doseringen ATYR1940 om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en biologische activiteit van ATYR1940 te evalueren bij volwassen patiënten met erfelijke spierdystrofie

Primaire doelstelling:De veiligheid, tolerantie, faramacokinetica (PK) en immunogeniciteit evalueren van meervoudige doses van intraveneuze (IV) ATYR1940 bij volwassenen tussen 18 en 65 jaar oud met FSHDSecundaire doelstelling:De farmacodynamische (…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met een open-label verlenging ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…

Vemindering van botmorbiditeit door bisfosfonaat behandeling bij patienten met fibreuze dysplasie van het skelet

Onderzoeken van het effect van het bisfosfonaat risedronaat (samen met vitamine D en calcium suppletie of calcium, vitamine D en fosfaat suppletie bij patienten met fosfaat verlies) op botpijn en de evolutie van osteolytische botlaesies bij…

Een fase II, dubbelblind, oriënterend, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek ter beoordeling van twee doseringsregimes van GSK2402968 op werkzaamheid, veiligheid, verdraaglijkheid en farmacokinetica bij ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling: • Het bepalen van de werkzaamheid van 2 verschillende doseringsregimes van GSK2402968 subcutaan toegediend gedurende 24 weken bij ambulante proefpersonen met DMD.Secundaire doelstellingen:• Het bepalen van de veiligheid en…

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van dagelijkse subcutane injecties met elamipretide te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriale ziekte als gevolg van pathogene nucleaire DNA-mutaties (nPMD)

Primair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse subcutane toediening van elamipretide gedurende 48 weken op de:* Gelopen afstand (in meter) op de 6-minuten looptest (6MWT)Secundair doel• Het effect evalueren van een enkele dagelijkse…