Zoeken naar een onderzoek

Een fase IIIb, gerandomiseerd, placebo gecontroleerd onderzoek van *Patient Reported Outcomes (PRO)* in Friedreich*s Ataxie patiënten na het beëindigen van behandeling met Idebenon.

- Het primaire doel van de PROTI studie is om uit te zoeken of patiënten in staat zijn om correct vast te stellen welke behandeling zij hebben ontvangen tijdens de gerandomiseerde fase van de studie.- Het belangrijkste secundaire doel is om het…

Een poliklinische fase 3 studie naar de werkzaamheid van Ecopipam (PSYRX 101) voor de symptomatische behandeling van zelfverwondend gedrag bij mensen met de ziekte van Lesch-Nyhan.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van Ecopipam te beoordelen op het verminderen van zelfverwondend gedrag bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Lesch-Nyhan in een poliklinische setting. De secundaire doelstellingen…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicentrisch, prospectief fase-II/III-onderzoek naar de optimale dosering van subcutaan toegediend atacicept bij proefpersonen met een recente opvlamming van systemische lupus erythematodes (SLE).

PRIMAIRHet evalueren van de werkzaamheid van atacicept vergeleken met placebo bij de preventie van opvlammingen bij proefpersonen met SLE.SECUNDAIR• Het evalueren van het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van atacicept bij behandelde…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek naar tadalafil voor de ziekte van Duchenne

De primaire doelstelling is het testen van de hypothese dat eenmaal daags oraal gebruikt tadalafil over een periode van 48 weken de afname in de ambulantie doet afnemen, dit te bepalen aan de hand van de 6MWD en vergeleken met de placebo bij…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Multicenter gerandomiseerd placebogecontroleerd dubbelblind onderzoek met parallelle groepen naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van belimumab, een menselijk monoklonaal anti-BLyS antilichaam, in combinatie met de gebruikelijke behandeling bij kinderen met systemische lupus erythematodes (SLE) (BEL114055)

Primair: veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij kinderen van 5-17 jaar met SLE.Secundair: PK, werkzaamheid, kwaliteit van leven.

Nieuwe zelf-management technieken voor vroege uitingen van psychopathologie:
een experimentele studie om fenotypes van neurale en mentale reactiviteit te verbinden

Door de verbindingen te leggen tussen experimentele leertaken tijdens hersenscans met de vroegste tekenen van psychopathologie alsmede de response op non-farmacologische zelf-management behandelingen, draagt dit onderzoek bij een een nieuw…

STATIC IV: Werkzaamheid van een oplaaddosis intraveneus toegediende salbutamol, bij patiënten opgenomen op een PICU wegens status astmaticus

Het bepalen van de efficacy van een oplaaddosis intraveneus salbutamol bij kinderen opgenomen op een PICU wegens ernstige (virale) wheeze of status asthmaticus. Efficacy wordt gemeten middels de afname in astma score (Qureshi) 1 uur na toediening…

Internetbehandeling voor selectieve aandacht bij kinderen met een angststoornis: een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek

PRIMAIRE DOELEN: 1. effectiviteit van internet-SAB te onderzoeken als monotherapie voor start CGT.2. effectiviteit van internet-SAB in combinatie met CGT te onderzoeken.SECUNDAIRE DOELEN:3. Het effect van internet-SAB als monotherapie en in…

een placebo-gecontroleerde afbouwstudie naar off-label risperidon gebruik door mensen met een verstandelijke beperking

Het primaire doel van dit onderzoek is: Het onderzoeken van het effect van gecontroleerde afbouw van langdurig gebruikte risperidon in de behandeling van gedragsproblemen, op gedrag en gezondheid. Onze hypothese is dat langdurig gebruikte risperidon…

Een fase 3 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ataluren (PTC 124®) bij patiënten met cystische fibrose met een nonsense mutatie

Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met canakinumab bij patiënten met erfelijke periodieke koortssyndromen (TRAPS, HIDS of crFMF) gevolgd door gerandomiseerd stoppen of verminderen van de doseerfrequentie en langdurige open-label behandeling (CACZ885N2301)

Primair: Het primaire doel van het gerandomiseerde deel van de studie en de gehele studie is om aan te tonen dat subcutaan canakinumab elke 4 weken beter werkt dan placebo bij het bewerkstelligen van een klinisch relevante vermindering van de…

EEN FASE 2, DUBBELBLIND, GERANDOMISEERD, PLACEBO-GECONTROLEERD FARMACOKINETISCH ONDERZOEK IN TWEE PARALLELGROEPEN VOOR HET ONDERZOEKEN VAN MOGELIJKE GENEESMIDDEL-GENEESMIDDEL INTERACTIES TUSSEN STIRIPENTOL OF VALPROAAT EN GVVP42003-P BIJ PATIENTEN MET EPILEPSIE

Primaire doelstelling:bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:De veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…

Behandeling van ernstige steroïde-refractaire acute GvHD met mesenchymale stromale cellen.
Een fase 3, dubbelblinde, gerandomiseerde, multi-center HOVON studie.

Het doel van deze studie is om vast te stellen of vroege toediening van MSC:- de respons van acute GvHZ verbetert, - veilig is,- incidentie van behandelings-gerelateerde mortaliteit beinvloedt,- algehele overleving beïnvloedt,- de progressie-vrije…

Intrathecale baclofen behandeling bij dystone cerebrale parese: een gerandomiseerd klinische trial

Het doel van het onderzoek is om bewijs te leveren voor het effect van ITB behandeling op het niveau van activiteiten bij patienten met dystone CP.

Het effect van eetbare ketonesters op skeletspiermetabolisme in patiënten met VLCADD

Kunnen eetbare ketonesters bij patienten met VLCADD de mitochondriale spierfunctie verbeteren met als doel een basis te creeren voor uiteindelijk therapeutisch gebruik van dit voedingsmiddel bij deze stofwisselingsziekte.Een tweede doel is om…

Off-label gebruik van risperidon bij kinderen en adolescenten: een dubbelblind, placebo-gecontroleerde afbouwstudie.

Primair doel:Het onderzoeken van de gedragseffecten van gecontroleerd staken van risperidon na ten minste een jaar en het onderzoeken van de haalbaarheid van het stopzetten van momenteel lopende behandeling met risperidon bij kinderen en…

Bumetanide in Autisme Medicatie en Biomarker studie

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (GWP42003-P) bij kinderen en jongvolwassenen met het syndroom van Dravet.

Het bepalen van de werkzaamheid van GWP42003-P als een aanvullende anti-epileptische behandeling in vergelijking met placebo, met betrekking tot het percentage verandering vanaf baseline tijdens de behandelingsperiode van het onderzoek in de…