Zoeken naar een onderzoek

Nationale observationele studie voor het monitoren van de nieuwe richtlijn omtrent behandeling van atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Monitoren en evalueren van de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS gedurende twee jaar.

Mutaties corrigeren met CRISPR-Cas9 in vitro; op weg naar autologe stamcel transplantatie voor sikkelcelziekte en X-gebonden SCID

Voorbereiding voor in vivo correctie van SCD en X-SCID veroorzakende mutaties d.m.v. CRISPR-Cas9 in vitro studies in cellijnen.

B7 coreceptor molekulen als klinisch-relevante surrogaat biomarkers in de Hyper-IgD syndroom vorm van mevalonaat kinase deficientie

Het doel van dit onderzoek is het meten van potentiele nieuwe, unieke biomarkers in patienten met HIDS, die in de toekomst mogelijk gebruikt zouden kunnen worden als uitkomstparameters voor grotere, gecontroleerde klinische studies. Ons…

Farmacokinetiek en veiligheid van het intraveneuze humane immunoglobuline product Nanogam 100 mg/ml

Het primaire doel is de farmacokinetiek van Nanogam 100 mg/ml te bestuderen en te vergelijken met die van Nanogam 5 mg/ml. Doel is bioequivalentie aan te tonen tussen Nanogam 50 mg/ml and Nanogam 100 mg/ml. Secundaire doel is de veiligheid en…

Stamboom omderzoek in families met Common Variable Immunodeficiency Disease.

Stamboomonderzoek binnen bij ons bekende CVID-families gebruiken als aanknopingspunt voor genetisch onderzoek.

CFH polymorfisme en laser coagulatie van drusen

Bepalen van de correlatie tussen CFH polymorfisme en het effect van laser behandeling van drusen.

Onderzoek naar posaconazol profylaxe bij kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD): farmacokinetiek en verdraagzaamheid (iPOD).

Primair: Het definieren van een twee maal daags doseringsschema voor posaconazol als profylactische behandeling bij kinderen met CGD, op geleide van posaconazol blootstelling welke bepaald wordt aan de hand van posaconazol dalspiegels.Secondair:…

Onderzoek om het minimaal klinisch significante verschil (MCSD, Minimally Clinically Significant Difference) te schatten met een visueel analoge schaal (VAS) score voor huidzwelling en buikpijn bij patienten met hereditair angio-oedeem

Het onderzoek heeft als doel nat te gaan in hoeverre de visueel analoge schaal en de verbale descriptor schaal bruikbaar zijn om een angio-oedeem aanval vast te leggen bij patienten met hereditair angio-oedeem.

Evaluatie van een geindividualiseerd doseerregime van ATG (Thymoglobuline) in kinderen die een hematopoietische cel transplantatie ondergaan: verminderen van toxiciteit en het verbeteren van effectiviteit

Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de effecten van een geïndividualiseerd doseerregime voor Thymoglobuline op immuunherstel na HCT. Hierbij worden de uitkomsten vergeleken met historische niet-geindividualiseerd behandelde patiënten…

Een open label, sequentiële, oplopend dosisbepalend onderzoek van sarilumab, toegediend als subcutane injectie, in kinderen en jongeren in de leeftijd van 1 tot 18 jaar met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA), gevolgd door een verlengings onderzoek.

Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met sJIA om dedosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met sJIA.

Een open label, sequentiële, oplopend dosisbepalend onderzoek van sarilumab, toegediend als subcutane injectie, in kinderen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar met poly-articulaire juveniele idiopathische artritis (pcJIA), gevolgd door een extensie onderzoek

Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.

Een open-label onderzoek om de absorptie, distributie, metabolisme en eliminatie van een enkelvoudige orale dosis 14C-leniolisib bij gezonde mannelijke proefpersonen te karakteriseren

In dit onderzoek onderzoeken wij hoe veilig het nieuwe middel leniolisib is en hoe goed het wordt verdragen door gezonde mannelijke deelnemers. Ook onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre leniolisib in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd,…

Een bio-equivalentieonderzoek waarin leniolisib-capsules van 70 mg werden vergeleken met leniolisib-tabletten bij gezonde vrijwilligers

In dit onderzoek vergelijken we leniolisib-capsules met leniolisib-tabletten. We vergelijken dit door te bepalen hoe snel en in welke mate elke vorm wordt opgenomen, getransporteerd en uitgescheiden. We vergelijken ook hoe veilig elke vorm…

Een open-label, niet-gerandomiseerd, multicenter fase 2a-onderzoek ter
beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van BIVV020 bij
volwassenen met persisterende/chronische immuun trombocytopenie (ITP).

Het beoordelen van het effect van BIVV020 op deduurzaamheid van de bloedplaatjesrespons bijdeelnemers met persisterende/chronische immuuntrombocytopenie (ITP

Een open-label, 1-armige studie van de Veiligheid, Pharmacokinetiek, Pharmacodynamies, en Efficientie van
Leniolisib in Pediatrische Patienten (In de leeftijd van 4 tot 11 jaar) met ADPS (Activated Phosphoinositide 3-
Kinase Delta Syndrome), gevolgd door een langdurige Open-label extensie.

Objectief eindpunt '• Om de klinische veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib te beoordelen bij pediatrische patiënten (in de leeftijd van 4 tot 11jaar) met APDS• Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's),…

Diagnostische waarde van array-based genotyping voor autoinflammatoire syndromen

Objective: De primaire doelstelling van dit onderzoek is de potentie van de custom global screening array (GSA) te onderzoeken bij autoinflammatoire patiënten. Specifiek wordt onderzocht of de GSA varianten in autoinflammatoire genen kan oppikken,…

Verbetert C1-esterase remmer de opbrengst van een transfusie met rode bloedcellen bij patiënten met autoimmuun hemolytische anemie (AIHA)?

Het doel is te onderzoekenof toediening van C1-inh bij patiënten met AIHA de afbraak van getransfundeerde rode bloedcellen door het complement systeem kan vertragen om op deze manier de opbrengst van een levensreddende transfusie bij AHIA patiënten…