Zoeken naar een onderzoek

Een uit twee delen bestaand fase 2/3 onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel A * Open-label, eenarmig, multicenter pilotonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel B * Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd multicenteronderzoek ter evaluatie van de ve

Primaire doelstelling Deel A: vast stellen van het percentuele effect van 12 weken subcutane (SC) AMG 145 toediening op LDL C waarden bij patiënten met homozygoot ten opzichte van de baselijn.Deel B: Evalueren van het effect van 12 weken subcutane (…

Het effect van insuline neusspray op ontwikkeling en gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom.

Het doel van dit project is validatie van de hypothese dat intransale insuline de ontwikkeling en het gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom verbetert.

De adenosinereceptor als nieuw farmacologisch aangrijpingspunt in de behandeling van sepsis.

Leidt blokkade van de adenosinereceptor met cafeïne tot een toename van de LPS-geinduceerde inflammatoire respons en een toename van (subklinische) weefselschade?Leidt de aanwezigheid van het C34T-polymorfisme van het enzym AMP-deaminase tot een…

Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar de verdraagbaarheid en werkzaamheid op het LDL-C van AMG 145 bij proefpersonen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (studie 20090158)

Primair: Beoordeling van het effect op het percentage verandering van baseline van LDL-C van 12 weken SC behandeling met AMG 145, in vergelijking met placebo, bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.Secundair: Veiligheid en…

Fase 2a, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-overstudie met 2 periodes en 2 behandelingen om de veiligheid, de werkzaamheid en de farmacokinetiek van meerdere orale dosissen XPF-001 (400 mg bid) te evalueren bij patiënten met erfelijke erythromelalgie

• De veiligheid en de werkzaamheid van meerdere dosissen XPF-001 (400 mg bid) evalueren voor de verlichting van pijn bij patiënten met erfelijke erythromelalgie (IEM).• De werkzaamheid van meerdere dosissen XPF-001 (400 mg bid) evalueren voor de…

Onderzoek naar behandeling van leer- en gedragsproblemen bij kinderen met Tubereuze Sclerose Complex met RAD001

Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van AFQ056 bij adolescente proefpersonen met het fragiele-X-syndroom

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen naar TA-8995 bij patiënten met lichte dyslipidemie,
als monotherapie of in combinatie met statinetherapie

Het doel van het onderzoek is om te kijken:* of TA-8995 goed werkt in de behandeling van lichte dyslipidemie. * of TA-8995 veilig kan worden gebruikt.* hoe veilig en effectief TA-8995 is vergeleken met atorvastatine en rosuvastatine, en in…

Een gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, dosis escalatie, fase II onderzoek, naar de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacodynamiek van twee dosissen van een histondeacetylaseremmer (FRM-0334) bij patiënten met prodromale tot matige frontotemporale dementie met granulin mutaties.

Primaire doelstellingen • Evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van 2 vaste doses FRM-0334 (300 en 500 mg dagelijks in 2 opeenvolgende perioden) gedurende 28 dagen bij deelnemers met prodromale tot matige FTD-GRN • Beoordelen van de FD (*…

Een vergelijkend fase 2 onderzoek waarbij het effect van het gebruik van triheptanoin wordt geëvalueerd, een anaplerotische therapie van de ziekte van Huntington

Het doel van de TRIHEP 3 studie is het testen van de effectiviteit van triheptanoin op de stofwisseling in de hersenen bij een groter aantal patiënten, en te onderzoeken of het corrigeren van het energietekort het volumeverlies van bepaalde…

Behandeling van ectopische mineralisatie in pseudoxanthoma elasticum.

Het primaire doel van de studie is om de effectiviteit van behandeling met etidronaat op arteriële calcificaties in de arterie femoralis vast te stellen met behulp van een Natrium Fluoride-18 (Na18F) PET/CT scan. Secundaire doelen zijn het…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2/3-onderzoek ter beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit bij proefpersonen met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie

De primaire doelstelling van dit onderzoek is:* Beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit, zoals gemeten aan de hand van de VO2-piek die wordt bereikt tijdens een cardiopulmonale inspanningstest (CPET) bij proefpersonen met…

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Mesalazine voor colorectale kanker preventie programma bij Lynch syndroom

Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…

Een multicentrisch, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de doeltreffendheid en veiligheid van laquinimod (0,5, 1,0 en 1,5 mg/dag) als behandeling voor patiënten met de ziekte van Huntington te onderzoeken

Primaire doelstelling van het onderzoek: De primaire doelstelling van dit onderzoek bestaat uit het beoordelen van de werkzaamheid van laquinimod 0,5mg en 1,0 mg q.d. bij patiënten met HD na 12 maanden behandeling met gebruikmaking van de UHDRS-TMS…