Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…

Een fase IIb, open label, multi-center, vervolgonderzoek naar de lange termijn veiligheid en effectiviteit van KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie, die de KHENERGYZE KH176-202 studie hebben afgerond.

Het primaire doel van deze studie is om de voortgezette behandeling met het studiegeneesmiddel sonlicromanol mogelijk te maken in patiënten die de studie KH176-202 hebben afgerond, en te onderzoeken of de behandeling met het studiegeneesmiddel…

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512317-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling voor fase 1 Primair• Beoordeling van de veiligheid van NTLA-2002 en identificatie van de dosering(en) voor gebruik…

Een fase 1/2, open-label onderzoek naar de veiligheid en dosering van adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)

Primaire doelstelling: Bepalen van de veiligheid van één intraveneuze (IV) dosis DTX401 bij volwassenen met GSDIa, inclusief de incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's).Secundaire doelstelling: Vaststellen van een dosis DTX401…

Een fase IIb, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multi-centre, bevestigend drieweg-cross-over onderzoek naar het cognitief functioneren met twee doses KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie.

Om het effect van KH176 tijdens een behandelingsperiode van 4 weken op de aandachtsdomeinscore van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de visuele identificatietest van de computergestuurde cognitieve testbatterij Cogstate.

Een fase 2 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Niraparib bij mannen met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker en stoornissen in het DNA-herstel

Primair doel:• Om de werkzaamheid van niraparib te evalueren bij proefpersonen met meetbare mCRPC én met ofwel biallelische stoornissen in het DNA-herstel in BRCA (BRCA1 of BRCA2) ofwel germline BRCA.Secundaire doelen• Om de werkzaamheid van…

Mesalazine voor colorectale kanker preventie programma bij Lynch syndroom

Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Evaluatie van de orale uracil belastingtest als gevoelige, eenvoudige en goedkope methode voor het opsporen van DPD deficientie.

Het primair doel van het onderzoek is de bepaling van de sensitiviteit en specificiteit van de orale uracil belastingtest als potentiele screeningsmethode voor DPD deficientie.

Preventie van communicatieve achteruitgang bij Verstandelijk Gehandicapten.
Interventie bij perceptieve en productieve functie-stoornissen.

Doel van dit onderzoek is bij verstandelijk gehandicapte adolescenten en volwassenen de beperkingen in de mondelinge communicatie die het gevolg zijn van specifieke functiestoornissen op te sporen, te diagnosticeren, voor deze functies een…

Bevordering van een actieve leefstijl en sportdeelname bij jongeren en jongvolwassenen met meningomyelocele (MMC): Optimalisatie en evaluatie van een interventie

Het doel van het project is gericht op verbetering, implementatie en evaluatie van de behandelmodule ter bevordering van een meer actieve leefstijl en sportdeelname bij jongeren en jongvolwassenen met MMC. Het doel van de behandelmodule Actieve…

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

EEN OPEN-LABEL, NOG NIET EERDER BIJ EEN MENSELIJKE POPULATIE UITGEVOERD ONDERZOEK MET EEN VASTE VOLGORDE MET DOSISVERHOGING VOOR HET BEOORDELEN VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN VIA INTRAVENEUZE INFUSIE TOEGEDIEND ATB200 IN COMBINATIE MET ORAAL TOEGEDIENDE AT2221 BIJ VOLWASSEN DEELNEMERS MET DE ZIEKTE VAN POMPE

Het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, FK, FD en werkzaamheid van intraveneus toegediende ATB200 als monotherapie en ATB200 in combinatie met oraal toegediende AT2221.

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…

Een open-label, fase I/II onderzoek met één arm om de farmacokinetiek, veiligheid/verdraagzaamheid en werkzaamheid van de granulaire formule van selumetinib bij kinderen tussen de 1 en 7 jaar met neurofibromatose type 1 (NF1) met symptomatisch, inoperabele plexiforme neurofibromen (PN) (SPRINKLE)

Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.