Zoeken naar een onderzoek

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

Een open-label, enkelarmig, multicenter proefonderzoek naar de veiligheid,
verdraagbaarheid en werkzaamheid van ALN-PCSSC bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie

PrimairHet effect kenmerken van 90 en 180 dagen subcutane ALN-PCSSC op de procentuele verandering van lage-dichtheidlipoproteïne-cholesterol (LDL-C) vanaf dag 1 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemieSecundair- Het effect…

Een fase I/II studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en doseringsfrequentie met
oplopende doses van Recombinante Humane Heparane N-Sulfatase (rhHNS), intrathecaal
toegediend via een intrathecaal instrument voor geneesmiddeltoediening bij patiënten met
het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en):De primaire doelstellingen van deze studie zijn:* Het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS via oplopende dosesdie maandelijks worden toegediend op intrathecale (IT) wijzegedurende 6 maanden bij patiënten…

Een fase-IIa onderzoek naar de geneesmiddel-geneesmiddelinteractie tussen AT1001 (migalastat hydrochloride) en agalsidase bij patiënten met de ziekte van Fabry.

De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…

Korte termijn effectiviteit en veiligheid van ketokexokinase remming in patienten met hereditaire fructose intolerantie

Het doel van het onderzoek is om het effect van PF-06835919 op de fructosetolerantie en hoeveelheid levervet in patiënten met HFI te onderzoeken.

Een open-label, multicenter, multinationaal uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid op lange termijn en de farmacokinetiek van herhaalde veertiendaagse infusies met neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe

In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…