Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, dosisbepalend en -vergelijkend onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van hoge doses Eteplirsen, voorafgegaan door een open-label dosisverhoging bij patiënten met Duchenne spierdystrofie met deletie mutaties, ontvankelijk voor exon 51 skipping.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511492-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Om de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doses (100 milligram/kilogram [mg/kg] en 200 mg/kg) eteplirsen te evalueren…

in vivo effectiviteit van Salbutamol Sandoz versus Salbutamol Ventolin GSK in kinderen met astma

De hypothese van dit onderzoek luidt dat het referentieproduct SalbR effectiever is dan SalbG in het verbeteren van de longfunctie bij kinderen met astma, en dat dit verschil groter is naarmate de luchtwegweerstand ernstiger is. (Nul hypothese: er…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar adjuvante behandeling met ganaxolon bij meisjes met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie, gevolgd door open-labelbehandeling voor de lange termijn

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van GNX in vergelijking met PBO, als adjuvante behandeling voor de behandeling van primaire aanvalstypen bij kinderen met genetisch bevestigde PCDH19-gerelateerde epilepsie tijdens de 17 weken durende…

Een open label, dosis-escalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van sepofarsen bij pediatrische proefpersonen jonger dan 8 jaar oud met Amaurosis congenita van Leber Type 10 (LCA10) veroorzaakt door de c.2991+1655A>G (p.Cys998X) mutatie

Primair: Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen in proefpersonen in de leeftijd <8 jaar.Secundair: Het evalueren van het effect van sepofarsen op structurele en functionele oogheelkundige uitkomsten.

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3 onderzoek met parallelle groepen met een open-label verlenging voor het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van oraal rilzabrutinib (PRN1008) bij volwassenen en adolescenten met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3 onderzoek met parallelle groepen, gevolgd door een actieve behandelfase, ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van apremilast bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar met actieve mondzweren die verband houden met de ziekte van Behçet (BEAN)

Het hoofddoel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid van Apremilast vergeleken met placebo voor de behandeling van mondzweren bij pediatrische patiënten van 2 tot 18 jaar oud, die mondzweren hebben die verband houden met de ziekte…

Studie A: Een crossover placebo-gecontroleerd onderzoek naar veiligheid van intranasale toediening van palivizumab
Studie B: Effect van intranasale toediening van palivizumab op respiratoir syncytieel virus infectie - een dubbelblind gerandomiseerde placebo-gecontroleerd onderzoek

Studie A: Veiligheid van intranasale toediening van palivizumab in gezonde volwassenenDose-finding studies zijn niet mogelijk omdat er geen instrument is om werkzame concentratie palivizumab (dalspiegel antistof concentratie intranasaal) te meten.…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelgroepen in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van soticlestat als aanvullende behandeling bij kinderen en jongvolwassen proefpersonen met het syndroom van Dravet (DS)

Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van convulsies in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (titratie +…

Evaluatie van het additionele effect van continue blaasmonitoring in urotherapie voor kinderen met functionele urine incontinentie overdag. SENS-U trial.

Onderzoeken of urotherapie met de SENS-U (continue monitoring van blaasvulling met draagbaar echografisch apparaat) kosten effectiever is dan urotherapie zonder SENS-U in kinderen met functionele urine incontinentie overdag.

De invloed van het gebruik van electroencefalografic density spectral array bij sevoflurane toediening op het herstel na algehele anesthesie bij kinderen tussen de 6 maanden en 12 jaar oud.

Het doel van het onderzoek is om de invloed van DSA monitoring op de snelheid van het herstel na algehele anesthesie te onderzoeken.

Een dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemische blootstelling van QR-110 bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van QR-110 toegediend door intravitreale (IVT) injectie.Secundair: 1. Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via IVT-injectie.2. Evalueren van veranderingen in patiënt-…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, met parallelle groep en placebo-gecontroleerd onderzoek om de effectiviteit en veiligheid van empagliflozine en linagliptine na 26 weken te evalueren, met aansluitend een dubbelblind actieve behandeling veiligheidsperiode tot en met 52 weken, bij kinderen en jongeren met diabetes type 2.

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van empagliflozine en linagliptine na 26 weken te evalueren, met aansluitend een dubbelblind actieve behandeling veiligheidsperiode tot en met 52 weken, bij kinderen en jongeren met…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar adeno-geassocieerd virus serotype 8 gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508750-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairDe werkzaamheid van DTX401 te evalueren bij het verminderen of elimineren van de afhankelijkheid van exogene…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter vergelijking van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane toediening van fremanezumab ten opzichte van placebo voor de preventieve behandeling van episodische migraine bij pediatrische patiënten van 6 tot en met 17 jaar

In English:Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van fremanezumab in vergelijking met placebo voor de preventieve behandeling van episodische migraine (CM)Secundaire doelstellingen:Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter vergelijking van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane toediening van fremanezumab ten opzichte van placebo voor de preventieve behandeling van chronische migraine bij pediatrische patiënten van 6 tot en met 17 jaar

Hoofddoelstelling:Het primaire doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van test investigational medicinal product (IMP) in vergelijking met placebo IMP voor de preventieve behandeling van chronische migraine (CM). Secundaire…

Gepersonaliseerde spiertraining en biomarkers bij kinderen en adolescenten met neuromusculaire aandoeningen

Hoofddoel:1) Om de werkzaamheid van gepersonaliseerde progressieve weerstandstraining (PRT) op de spierkracht van de elleboogflexoren bij kinderen en adolescenten met spinale musculaire atrofie en congenitale myopathie te bepalen, vergeleken met de…

Het gebruik van prebiotica door kinderen welke digitaal of via het kinderdagverblijf zijn gerekruteerd

Deze gerandomiseerde dubbelblinde placebo-gecontroleerde studie zal de effecten onderzoeken van oligofructose versus een placebo op (verandering in) ontlastingsconsistentie bij gezonde kinderen met harde ontlasting. Andere te onderzoeken parameters…