Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Behandeling met N-acetylcysteïne voor skin picking bij kinderen en jongvolwassenen met PWS: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, cross-over studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.

Diagnostische nauwkeurigheid van beeldvorming van neuroblastoompatiënten met [18F]mFBG PET-CT in vergelijking met [123I]mIBG beeldvorming.

Het primaire doel is om de 18F-MFBG PET-CT-beeldvorming voor neuroblastoma-patiënten te vergelijken met 123I-MIBG-beeldvorming, met behulp van de SIOPEN-score voor skelet laesies en het aantal gedetecteerde wekedele laesies als eindpunten.

Een fase I/II studie waarinj de veiligheid en effectiviteit wordt onderzocht van gepegyleerd recombinant humaan arginase (BCT-100) bij kinderen en jongvolwassenen met terugkerende of onbehandelbare kanker

Dit onderzoek is een zogeheten fase I/II onderzoek. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel BCT-100 is bij kinderen en jongvolwassenen met neuroblastoom, sarcoom, hooggradig glioom of leukemie. In het eerste…

Een multicentrische, open-label, gerandomiseerde fase 2 studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van lenvatinib in combinatie met ifosfamide en etoposide ten opzichte van ifosfamide en etoposide bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met recidief of refractair osteosarcoom (OLIE)

Primaire doelstellingBeoordelen of lenvatinib in combinatie met ifosfamide en etoposide (groep A) superieur is ten opzichte van ifosfamide en etoposide (groep B) wat het verbeteren van het percentage progressievrije overleving (PVO [PFS, Progression…

Internationale studie voor behandeling van kinderen met hoog risico recidief ALL 2010
Een gerandomiseerde fase II studie uitgevoerd door de resistent ziekte commissie van de internationale BFM studie groep

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513070-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelen:Verbetering aantal patiënten met een hoog risico recidief ALL in complete remissie 2 (CR2) na inductietherapie…

Effect van intraveneuze toediening van natrium lactaat bij patiënten met glucose transporter 1 deficiëntie syndroom (GLUT1DS)

Het doel van deze studie is te onderzoeken of intraveneuze toediening van lactaat een positief effecth heeft op de symptomen van GLUT1DS, met name de therapieresistente epilepsie.Hoofddoel:- Vaststellen van veranderingen in epileptiforme afwijkingen…

Tiratricol-behandeling van kinderen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie: Triac Trial II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516123-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel I:Primaire doelstelling: De effecten evalueren van tiratricol op de neurologische ontwikkeling van jonge patiënten met MCT8…

Een Gerandomiseerd, Open-Label, Fase 1b/2-onderzoek ter Evaluatie van Ramucirumab in Pediatrische Patiënten en Adolescenten met Recidiverende, Terugkerende, of Progressieve Desmoplastische Klein-en Rondcellige Tumor

De primaire doelstelling is het beoordelen van de progressievrije overleveing van patienten wanneer deze worden behandeld met ramucirumab & cyclofosfamide en vinorelbine ten opzichte van een behandeling zonder ramucirumab.De secundaire…

FaR-RMS - Een overkoepelende studie voor kinderen en volwassenen met een nieuw gediagnosticeerd en recidief rhabdomyosarcoom.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510579-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE ONDERZOEKSDOELEN:*Fase 1 dose finding onderzoek doelen:-het bepalen van de aanbevolen fase II dosering van nieuwe…

EEN FASE I/II, OPEN-LABEL ONDERZOEK IN MEERDERE CENTRA MET MEERDERE GROEPEN TER EVALUATIE VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN VOORLOPIGE ACTIVITEIT VAN IDASANUTLIN IN COMBINATIE MET OFWEL CHEMOTHERAPIE OF VENETOCLAX BIJ DE BEHANDELING VAN PEDIATRISCHE EN JONGVOLWASSEN PATIËNTEN MET EEN TERUGVAL IN/REFRACTAIRE ACUTE LEUKEMIEËN OF SOLIDE TUMOREN

Dit onderzoek zal het volgende evalueren: de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van idasanutlin als enkelvoudig middel en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige doeltreffendheid van idasanutlin in combinatie met…

Een open-label, niet-gecontroleerd, multicentrisch fase II-onderzoek naar MK-3475 (pembrolizumab) bij kinderen en jongvolwassenen met nieuw gediagnosticeerd klassieke Hodgkin-lymfoom met onvoldoende (langzaam vroege) respons op eerstelijns chemotherapie (KEYNOTE 667).

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504821-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Huidige studiefocus ligt bij het vaststellen van de optimale balans tussen behoud van hoge OS percentages en het vermijden van…

Gepersonaliseerde Azitromycine/metronidAZole in combinatie met standaard inductie therapie, voor het bereiken van een microbioom structuur en metagenoom veranderingen geassocieerd met aanhoudende remissie bij kinderen met ziekte van Crohn: een pilot studie

Het primaire doel is het evalueren van de potentiële werkzaamheid van gepersonaliseerde adjunctieve antibiotische therapie voor het handhaven van de klinische remissie bij pediatrische patiënten die CDED-inductietherapie ondergaan voor milde tot…

Een fase Ib onderzoek met Vyxeos® (liposomaal daunorubicine en cytarabine) in combinatie met Clofarabine bij kinderen met recidief of refractaire acute myeloide leukemie, ITCC-092

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508050-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:•Het bepalen van de aanbevolen fase 2 dosis van Vyxeos®/CPX-351 in combinatie met clofarabine in kinderen en jonge…

Een open label, dosis-escalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van sepofarsen bij pediatrische proefpersonen jonger dan 8 jaar oud met Amaurosis congenita van Leber Type 10 (LCA10) veroorzaakt door de c.2991+1655A>G (p.Cys998X) mutatie

Primair: Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen in proefpersonen in de leeftijd <8 jaar.Secundair: Het evalueren van het effect van sepofarsen op structurele en functionele oogheelkundige uitkomsten.

Een dose escalatie studie in PKAN patiënt betreffende een vitamine supplement voor PKAN

Het primaire doel is om pharmacokinetics data te verzamelen van het studie product 4*-PPTin het plasma van PKAN patiënten die het middel toegediend krijgen in verschillende concentraties. Tevens wordt er pharmacodynamics data verzameld betreffende…

Een open-label fase 1/2-hoofdonderzoek met één groep ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib met chemotherapie bij pediatrische patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve (Ph+) acute lymfatische leukemie (ALL) die gerecidiveerd zijn, resistent of intolerant zijn voor een eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer of de T315I-mutatie hebben

Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…

Een Gerandomiseerd, Open-Label, Fase 2-onderzoek ter Evaluatie van Ramucirumab in Pediatrische Patiënten en Adolescenten met Recidiverende, Terugkerende, of Progressieve Synoviaal Sarcoom.

Primair:- Evaluatie van de progressievrije overleving (PFS) van patienten die worden behandeld met ramucirumab in combinatie met gemcitabine en docetaxel in tegenstelling tot enkel gemcitabine en docetaxel bij pediatrische en jongvolwassen patiënten…