Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Een internationale prospectieve umbrella studie voor kinderen met atypische teratoïde/rhabdoïde tumoren (ATRT)
inclusief
Een gerandomiseerde fase III studie die de non-inferioriteit van drie kuren van hoge dosis chemotherapie (HDCT) evalueert in vergelijking met focale radiotherapie als consolidatietherapie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501456-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen Deel A:Om de non-inferioriteit te testen, zoals geëvalueerd door OS, van drie HDCT-kuren in vergelijking…

Internationale cooperatieve prospectieve studie voor kinderen en adolescenten met standaard risico ALK-positieve anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), voor het bepalen van de werkzaamheid van vinblastine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501454-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24…

Interfant-21: Internationaal gezamenlijk behandel protocol voor kinderen jonger dan 1 jaar met Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502503-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling is de verbetering van het resultaat (in termen van event free survival als primair eindpunt) van nieuw…

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Multicenter, prospectieve trial voor extracraniële maligne kiemceltumoren inclusief een gerandomiseerde vergelijking tussen carboplatine en cisplatine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507582-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOELSTELLINGENDe primaire doelstelling van MAKEI V is om in een gerandomiseerde vergelijking na te gaan of de…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een 18 maanden, open label, eenarmige veiligheids extentie studie van een voor leeftijd en gewicht aangepast oraal Finerenone regime naast een ACEI of ARB, voor de behandeling van kinderen en jong volwassenen van 1-18 jaar met chronische nierziekte en proteinurie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504885-50-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Een onderzoek om meer te weten te komen over hoe veilig de studiebehandeling finerenone islangdurig gebruik in combinatie met…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd multicenteronderzoek met vaste dosis naar de veiligheid en werkzaamheid van ZX008 bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis, gevolgd door een open label verlengingsonderzoek; ZX008-2103

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506269-78-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur…