Zoeken naar een onderzoek

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Verminderen de effecten van methylfenidaat na langdurig gebruik? Een dubbelblind, placebo-gecontroleerde cross-over onderzoek naar de effecten van methylfenidaat op cognitief functioneren en gedrag in de klas en thuis bij kinderen vooraf aan de start van de behandeling met methylfenidaat en na 9 maanden behandeling in de klinische praktijk

Het hoofddoel van het onderzoek is het vergelijken van de acute effecten van methylfenidaat op gedragsmatig- en cognitief functioneren bij 6 tot 12 jaar oude methylfenidaat-naive kinderen en na 9 maanden behandeling zoals in de klinische praktijk.…

Fase III gerandomiseerd open-label multicenter onderzoek met ruxolitinib in vergelijking met de beste beschikbare behandeling bij patiënten met een acute graft-versus-host ziekte na een allogene stamceltransplantatie, die niet op een behandeling met bijnierschorshormonen reageert (REACH 2) (CINC424C2301)

Primair:Vergelijking van de werkzaamheid van ruxolitinib in vergelijking met de door de onderzoeker gekozen beste beschikbare behandeling (BAT) bij proefpersonen met een graad II tot IV aGvHD, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) op dag 28…

Fase III gerandomiseerd open-label multicenter onderzoek met ruxolitinib in vergelijking met de beste beschikbare behandeling bij patiënten met een chronische graft-versus-host ziekte na een allogene stamceltransplantatie, die niet op een behandeling met bijnierschorshormonen reageert (REACH 3) (CINC424D2301)

Primair: Vergelijking van de werkzaamheid van ruxolitinib in vergelijking met de door de onderzoeker gekozen beste beschikbare behandeling (BAT) bij proefpersonen met matige tot ernstige cGvHD, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) op dag 1…

Een gerandomiseerd, open-label, fase 3-onderzoek in meerdere centra waarin selpercatinib (LOXO-292) wordt vergeleken met de keuze van de arts, cabozantinib of vandetanib, bij patiënten met progressief, gevorderd, kinaseremmernaïef, RET-mutant medullair schildkliercarcinoom (LIBRETTO-531)

Primaire* Vergelijken van TFFS van patiënten met progressief, gevorderd, kinaseremmernaïef, RET-mutant MTC behandeld met LOXO-292 versus cabozantinib of vandetanib.Secundaire* Vergelijken van andere werkzaamheidsuitkomsten, gebaseerd op RECIST 1.1-…

Een gerandomiseerd, cross-over, farmacokinetisch en farmacodynamisch onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose

De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…

Een poliklinische fase 3 studie naar de werkzaamheid van Ecopipam (PSYRX 101) voor de symptomatische behandeling van zelfverwondend gedrag bij mensen met de ziekte van Lesch-Nyhan.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van Ecopipam te beoordelen op het verminderen van zelfverwondend gedrag bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Lesch-Nyhan in een poliklinische setting. De secundaire doelstellingen…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van Cabozantinib (XL184) bij proefpersonen met radiojodium-refractaire gedifferentieerde schildklierkanker bij wie er progressie is na vorige VEGFR gerichte therapie

De doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van cabozantinib vergeleken met placebo op de PFS en de ORR bij proefpersonen met RAI refractaire DTC die progressie hebben vertoond na eerdere op VEGFR gerichte therapie.

DAVINCY: Verlengd gebruik (fos)aprepitant ter voorkoming van misselijkheid en braken veroorzaakt door chemotherapie in kinderen: een dubbel blind placebo gecontrolleerd crossover gerandomizeerde fase 3 studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517846-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het evalueren van het effect van langdurige profylaxe met (fos)aprepitant op het voorkomen of minder aanwezig zijn van…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met drievoudige crossover ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van twee dosisniveaus van KVD900, een orale plasmakallikreïneremmer, voor behandeling van angio-oedeemaanvallen naar behoefte bij adolescente en volwassen patiënten met erfelijk angio-oedeem type I of II

Primaire doelstelling: het aantonen van de klinische werkzaamheid van KVD900 in vergelijking met placebo voor de on-demand behandeling van HAE-aanvallen.Secundaire doelstelling: de veiligheid en verdraagbaarheid van KVD900 onderzoeken.

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar adeno-geassocieerd virus serotype 8 gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508750-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairDe werkzaamheid van DTX401 te evalueren bij het verminderen of elimineren van de afhankelijkheid van exogene…