Zoeken naar een onderzoek

EPIK-P2: Fase II dubbelblind onderzoek dat start met een gerandomiseerde placebogecontroleerde periode van 16 weken naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van alpelisib (BYL719) bij jongeren en volwassenen met overgroeisyndromen op basis van het PIK3ca-gen (PROS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508530-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deze studie zal de eerste prospectieve studie van alpelisib bij deelnemers met PROS-aandoeningen zijn. In dit onderzoek bekijken…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Effect van intraveneuze toediening van natrium lactaat bij patiënten met glucose transporter 1 deficiëntie syndroom (GLUT1DS)

Het doel van deze studie is te onderzoeken of intraveneuze toediening van lactaat een positief effecth heeft op de symptomen van GLUT1DS, met name de therapieresistente epilepsie.Hoofddoel:- Vaststellen van veranderingen in epileptiforme afwijkingen…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen met acute myeloïde leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC vaccinatie na navelstrengbloed transplantatie. De studie is om die reden in 2 delen (deel A en B) verdeeld:Deel A primaire…

Een gerandomiseerd, gecontroleerd, dubbelblind onderzoek met parallelle groepen in meerdere landen naar de effecten van flesvoeding met gedeeltelijk gehydrolyseerde eiwitten bij gezonde, pasgeboren, voldragen kinderen op groei, algemene gezondheid en verdraagbaarheid

Onderzoeken van de effecten van flesvoeding gebaseerd op partieel gehydrolyseerde proteïne (pHP-flesvoeding) bij gezonde aterme zuigelingen tot een leeftijd van 17 weken oud op de groei, bloedparameters, veiligheid en gastro-intestinale (GI)…

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van azacitidine en ter vergelijking van azacitidine met historische controles bij pediatrische proefpersonen met nieuw gediagnosticeerd gevorderd myelodysplastisch syndroom of juveniele myelomonocytaire leukemie voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie.

De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…

Bepaling van de dosering rhIGF-1/rhIGFBP-3, toegediend als continue infuus, voor het die vereist is voor het bereiken en handhaven van longitudinale IGF-1-serumspiegels binnen de fysiologische waarden bij te vroeg geboren kinderen ter voorkoming van prematurenretinopathie (ROP);Een gerandomiseerde, gecontroleerde, beoordelaar-blinde, dosisbepalende, farmacokinetische, multicenter fase II-studie naar veiligheid en werkzaamheid

Vergelijken van de ernst van prematurenretinopathie (ROP) bij behandelde zuigelingen ten opzichte van een niet-behandelde controlegroep met vergelijkbare GA bij de geboorte, en tevens bevestigen dat de dosis rhIGF 1/rhIGFBP-3 veilig en doelmatig is.

BoostB4: Boost Brittle Bones Before Birth
Een exploratieve/verkennende, open label multi-dosis multicenter fase I/II trial ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van prenatale en/of postnatale infusie van allogene foetale lever afkomstige mesenchymale stamcellen voor de behandeling van ernstige oesteogenesis imperfecta in vergelijking met historische en onbehandelde prospectieve controlegroepen. ;In Nederland zullen patienten niet worden behandeld. Retrospectieve en prospectieve contr

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504593-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze studie is het toedienen van meerdere doses menselijk, van de 1st trimester lever-afgeleide MSC voor de…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen en jongvolwassenen met acute myeoloide leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517922-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC…

Fase 1b/2-onderzoek naar carfilzomib in combinatie met inductie chemotherapie bij kinderen met terugkerende of refractaire acute lymfatische leukemie

De primaire doelstellingen voor Fase 1b zijn: • Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van carfilzomib, alleen en in combinatie met inductiechemotherapie, voor de behandeling van kinderen met gerecidiveerde of refractaire ALL • Bepalen van…

Een phase IIb, prospectieve, intra-patient randomisatie gecontroleerde, multi-centrum studie om de veiligheid en effectiviteit van een autologe bio-samengestelde huid vervanger (EHSG-KF) voor de behandeling van volledige dikte huiddefecten in volwassenen en kinderen te evalueren in vergelijking met een autologe split-thickness skin graft (STSG).

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512190-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van EHSG-KF in vergelijking met STSG (ongemaasd of gemaasd tot 1:3) in…