Zoeken naar een onderzoek

Een fase 1-3 studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met 'fused in sarcoma*-mutaties (FUS-ALS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Internationale coöperatieve Fase III studie van de HIT-HGG studiegroep voor de behandeling van hooggradig glioom, diffuus intrinsiek pontine glioom en gliomatosis cerebri bij kinderen en adolescenten < 18 jaar.

Hoofddoelstelling:-bevestigen dat de Event-Free Survival (EFS) bij patiënten &gt;= 3 en &lt; 18 jaar met WHO graad IV/CNS WHO graad 4 en WHO graad III/CNS WHOgraad 3 diffuse hooggradige gliomen alsmede diffuse hooggradige gliomen zonder…

DUBBEL BLIND, MULTI CENTER, GERANDOMISEERD, PLACEBO GECONTROLLEERDE STUDIE OM DE VEILIGHEID AND EFFECTIVITEIT VAN PITOLISANT TE EVALUEREN IN KINDEREN VAN 6 TOT JONGER DAN 18 JAAR MET NARCOLEPSIE MET OF ZONDER KATAPLEXIE GEVOLGD DOOR EEN OPEN-LABEL PERIODE.

- De werkzaamheid evalueren van pitolisant (5, 10, 20, 40 mg/d gedurende de Double Blind Periode en 5, 10, 15, 20, 30, 40mg/d in de Open Label Periode) in het verminderen van residuele overmatige slaperigheid overdag (Excessive Daytime Sleepiness,…

Allogene Stamcel Transplantatie (SCT) voor kinderen en adolescenten met Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512657-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Stratum 1:Aantonen dat conditionering met Flu/Thio/ivBu zonder totale lichaams bestraling (TBI) leidt tot even goede…

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met terugtrekking in meerdere centra naar de doeltreffendheid en veiligheid van PF-04965842 bij proefpersonen vanaf 12 jaar met matige tot ernstige atopische dermatitis met de optie voor een noodbehandeling bij proefpersonen met opvlammingen.

Primaire doelstelling- Het beoordelen en vergelijken van de onderhoudswerking van twee doses PF-04965842 (200 mg en 100 mg eenmaal daags [q.d.]) en placebo bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met matige tot ernstige atopische dermatitis, die…

ATLAS-PPX: een open-label multinationaal onderzoek met overstap om de werkzaamheid en veiligheid te beschrijven van fitusiran als profylaxe bij patiënten met hemofilie A en B met remmende antilichamen tegen factor VIII of IX die eerder profylactisch bypassing agents hebben ontvangen.

zie sectie study rationale in het protocolThe ATLAS-PPX onderzoek (ALN-AT3SC-009) is een multicenter, multinationaal, open-label fase 3 schakel onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patiënten met…

Het effect van liraglutide op gewichtsbeheersing in pediatrische proefpersonen met Prader-Willi Syndroom.
Een gerandomiseerd, placebo gecontroleerd, parallel groep, multi-centrum, internationaal onderzoek met een 16 weken dubbelblinde periode en een 36 weken open-label verlenging.

Het primaire doel van het onderzoek is de vergelijking van behandeling met liraglutide ten opzichte van behandeling met placebo op gewichtsverlies in kinderen met PWS na 16 weken en ten opzichte van geen behandeling na 52 weken.De secundaire doelen…

Gerandomiseerd, dubbel-blind, dubbel dummy, actief gecontroleerd, non inferiority, fase III onderzoek om de farmacokinetiek, de werkzaamheid en de veiligheid van gabapentine drank te vergelijken met tramadol bij kinderen van 3 maanden tot 18 jaar met matige tot ernstige chronische neuropathische pijn of pijn met een gemengde oorsprong

Het primaire onderzoeksdoel is het onderzoeken van de effectiviteit van gabapentine in vergelijking met tramadol voor de behandeling van matige tot ernstige chronische neuropathische pijn of pijn van gemengde oorsprong bij kinderen van 3 mnd-18 jaar…

Een multicentrisch, dubbelblind onderzoek met gerandomiseerde stopzetting van subcutaan toegediende golimumab, een humaan anti-TNF*-antilichaam, bij kinderen met actieve juveniele idiopathische artritis (JIA, jeugdreuma) met een polyarticulair beloop ondanks behandeling met methotrexaat

Zie Nederlandse synopsis pagina 2

Een multicentrum, multinationale, verlenging van een klinisch onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 bij patiënten met Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndroom)

Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van BMN 110 op langere termijn in een dosis van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de andere week aan patiënten met MPS IVA.

Een internationale prospectieve umbrella studie voor kinderen met atypische teratoïde/rhabdoïde tumoren (ATRT)
inclusief
Een gerandomiseerde fase III studie die de non-inferioriteit van drie kuren van hoge dosis chemotherapie (HDCT) evalueert in vergelijking met focale radiotherapie als consolidatietherapie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501456-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen Deel A:Om de non-inferioriteit te testen, zoals geëvalueerd door OS, van drie HDCT-kuren in vergelijking…

Pepermuntolie als behandeling voor Prikkelbare Darm Syndroom of Functionele Buikpijn in kinderen: de MINT studie

Doel van de Mint studie is te onderzoeken wat de effectiviteit van pepermuntolie capsules is ten opzichte van placebo capsules in het reduceren van de buikpijnintensiteit bij deze kinderen. Daarnaast onderzoeken we het effect van…

Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van tofacitinib voor de behandeling van systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) met actieve systemische kenmerken bij kinderen en jongvolwassen proefpersonen

Primair:• Beoordeling van de aanhoudende werkzaamheid van tofacitinib vergeleken met placebo bij patiënten met SJIA, zoals gemeten door tijd tot SJIA-opflakkering in de dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsfase.Secundair:• Beoordeling van de…

Een prospectieve, open-label, multicenter, gerandomiseerd onderzoek naar de voordelen en risico*s bij het omzetten van bestaande adolescente ontvangers van allogene nieratransplantaat in de leeftijd van 12 tot jonger dan 18 jaar naar een op belatacept gebaseerde immunosuppressieve behandeling vergeleken met het voorzetten van behandeling met calcineurineremmers, en hoe therapietrouw ze zijn aan de behandeling met immunosuppressieve medicatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501677-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van de overleving van de patiënt en het functionele transplantaat van adolescente niertransplantaatontvangers wiens…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die niet regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515025-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, dubbeldummy fase III-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ocrelizumab in vergelijking met fingolimod bij kinderen en jongeren met relapsing-remitting multipele sclerose

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506516-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DoelstellingenIn deze dubbelblinde, dubbeldummy studie wordt de veiligheid en werkzaamheid van ocrelizumab vergeleken met…