Zoeken naar een onderzoek

2-STEP studie: onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2-Iminobiotin bij pasgeborenen met matig/ernstig zuurstoftekort bij de geboorte, die al behandeld worden met koeling

Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Een open-labelonderzoek in meerdere centra waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid worden beoordeeld van pridopidine bij patiënten met de ziekte van Huntington

Primair doel: Het primaire doel van dit onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van pridopidine bij patiënten met de zvH.Secundaire doelen: De secundaire doelen van het onderzoek zijn het beoordelen van de effecten van…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Een klinische studie met twee doses van een selectieve p38 MAP kinaseremmer, VX-745, om de effecten te evalueren van een 12-weken durende, orale, tweemaal daagse dosering op de hoeveelheid amyloïd plaque, gemeten met kwantitatieve dynamische 11C-PiB positieve emissie tomografie (PET) amyloïd scanning

Het primaire doel is het bepalen van het effect van behandeling met VX-745 gedurende 12 weken op de hoeveelheid amyloïd plaque , gemeten met Dynamische 11C-PiB (Koolstof-11 gelabeld Pittsburgh Compound B) PET Amyloïd Scanning bij patiënten met milde…

Bumetanide om prikkelbaar gedrag te verbeteren bij Tubereuze Sclerose Complex

Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…

Gepersonaliseerde behandelingen voor Parkinson tremor met individuele neuromaging - een exploratieve studie

Het hoofddoel van dit onderzoek is om individuele pathofysiologische karakteristieken (het patroon van activiteit en connectiviteit in het tremor network van een individuele patient; *tremor fingerprint*) te gebruiken om het effect te voorspellen…

Het effect van het inhaleren van glycopyrronium bromide op overmatige speekselvloed en kwijlen bij patiënten met de ziekte van Parkinson.

De veiligheid en verdraagzaamheid van glycopyrronium inhalatie vaststellen bij patiënten met de ziekte van parkinson.

Klinische en farmacologisch haalbaarheidsonderzoek studie met 2B3-101 bij patiënten met leptomeningeale metastasen door borstkanker

Primair: Respons van de 2B3-101 zowel als monotherapie en in combinatie met trastuzumab behandeling bij patiënten met LM van borstkanker bepalenSecundair:- Het veiligheidsprofiel bepalen van patiënten met LM die behandeld worden met 2B3-101 zowel…

Behandeling van apomorfine-geïnduceerde huidreacties: een verkennend onderzoek

Het primaire doel van dit onderzoek is om de effectiviteit van de vier behandelmogelijkheden bij huidreacties als gevolg van continue subcutane apomorfine infusie te onderzoeken, vergeleken met geen behandeling. Het primaire eindpunt is de absolute…

Open-label eerste onderzoek bij de mens dat bestaat uit meerdere delen met LMI070 drank bij baby's met type 1 spinale spieratrofie

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…

Beeldvorming van microglia in de grijze stof met [18F]DPA-714 in progressieve MS patienten

Het doel van dit onderzoek is om de actieve microglia achter de gesloten bloed-hersen-barrière in de grijze stof lesies in progressieve MS patiënten in vivo zichtbaar te maken. Door deze vorm van inflammatie middels PET scan te kwanitificeren,…

Natalizumab (Tysabri®) voor de behandeling van paraneoplastishe neurologische syndromen met anti-Hu antistoffen

Het doel van het onderzoek is functionele vebetering met een punt of meer op de gemodificeerde Rankin schaal na de 12e week natalizumab (vergeleken met baseline).

Het valideren van tau kwantificatie met [18F]AV-1451 PET

Het huidige onderzoek is een follow-up van een eerder ingediend protocol (Evaluation of [18F]AV-1451 kinetic modelling in patients with Alzheimer*s Disease and healthy controls, protocol nr. 2014.519). In dit protocol wordt het optimale (versimpelde…

TIBOHCA: een fase II studie om veiligheid, tolerabiliteit en farmacokinetiek te evalueren van 2-Iminobiotin (2-IB) na een hartstilstand buiten het ziekenhuis.

Het primaire doel van deze studie is om de korte termijn veiligheid en verdraagbaarheid en farmacokinetische eigenschappen van de 2-IB te evalueren bij toediening aan volwassen patiënten na een reanimatie buiten het ziekenhuis.Secundaire…

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo- gecontroleerde, gekruiste rijstudie waarbij het effect van JZP-110 op rijvaardigheid wordt bepaald in personen met overmatige slaperigheid als gevolg van narcolepsie.

Primair doel:- Het effect van JZP-110 op de rijvaardigheid evalueren.Secundaire doelen:- De veiligheid en verdraagbaarheid van JZP-110 evalueren.- Onderzoeken van slaap, activiteit, vermoeidheid en taakeffectiviteit (SAFTE; Sleep, Activity, Fatigue…

Een open label exploratieve studie ten behoeve van het vinden van de juiste dosis en pharmacokinetisch onderzoek met verschillende dosering van bumetanide voor de behandeling van neonatale convulsies met off-patent medicatie.

Het doel van het onderzoek is het verkrijgen van data voor de optimale dosering, veiligheid en pharmacokinetiek van bumetanide wanneer dit middel wordt gegeven als een add-on behandeling van convulsies bij voldragen pasgeborenen met hypoxisch…