Zoeken naar een onderzoek

Een verkennend farmacokinetisch en farmacodynamisch onderzoek van beta-lactam antibiotica in pediatrische intensive care patiënten: is er behoefte voor meer nauwkeurigheid? (EXPAT-Kids)

Het doel van deze studie is om de pharmacokinetiek en pharmacodynamiek van beta-lactam antibiotica bij IC kinderen patiënten te evalueren. We onderzoeken of de huidige antibiotica doserings adviezen van de geselecteerde beta-lactam antibiotica…

Een open-label, eenarmig, fase 1/2-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib voor de behandeling van recidiverende of refractaire vormen van leukemie of solide tumoren bij pediatrische deelnemers.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509699-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair doel:Fase 1: Bepalen van de MTD en/of RP2D van eenmaal daags toegediend oraal ponatinib bij pediatrische deelnemers met…

Multicenter open-label onderzoek ter bepaling van de dosering en de veiligheid van via de mond toegediend asciminib bij kinderen en jongeren met Philadelphiachromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie in de chronische fase, die eerder met minstens één tyrosine kinaseremmer zijn behandeld

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508129-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1…

Behandelprotocol voor kinderen en adolescenten met Acute Promyelocyten Leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518669-83-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en…

Genetische determinanten van de uitkomst van immuuntolerantie therapie bij kinderen met ernstige hemofilie A en remmers

Het doel van het onderzoek is om genetische determinanten te identificeren die geassocieerd zijn met remmereradicatie na immuuntolerantie therapie in patienten met ernstige hemofilie A en remmerontwikkeling.

Specturi urine opvang device - Haalbaarheid studie

Klinische haalbaarheidstudie van het urine opvangsysteem aangeduid door het personeel en de ouders.

Postnatale determinanten van metabole gezondheid tijdens een kritieke periode voor latere ontwikkeling van obesitas.

Primair: bepalen van het effect van verschillende groeipatronen vóór en na de geboorte, gezondheid en levensstijl van de ouders, type voeding (borstvoeding of kunstvoeding), frequentie en wijze van voeden (volgens een tijdsschema of *on demand*),…

Een open-label vervolgonderzoek naar de langdurige werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 2)

Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…

Prospectieve studie naar de prevalentie van en risicofactoren voor gehoorschade bij kinderen tijdens hun behandeling voor kanker.

Primaire doel:-Het vaststellen van de prevalentie van gehoorverlies, dat ontstaat tijdens kinderkankerbehandeling, in een nationaal prospectief cohort van 600 kinderen met een solide tumor of tumor van het centrale zenuwstelsel.Secundaire doelen:-…

Een fase III klinische studie naar CPX-351 bij kinderen met syndroom van Down en myeloide leukemia 2018

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501457-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:- Het behalen van een event-vrije overleving, welke niet inferieur is aan die van de ML-DS 2006 studie (87…

Internationale fase I/II studie met de MEK inhibitor selumetinib in combinatie met dexamethason voor de behandeling van gerecidiveerde/refractaire RAS pathway gemuteerde acute lymfoblastische leukemie bij kinderen en volwassenen

Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…

Een open-label fase 1/2-hoofdonderzoek met één groep ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib met chemotherapie bij pediatrische patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve (Ph+) acute lymfatische leukemie (ALL) die gerecidiveerd zijn, resistent of intolerant zijn voor een eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer of de T315I-mutatie hebben

Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…

Een open-label, dosisescalatie-/expansieonderzoek naar SAR443579 dat voor de eerste keer wordt toegediend bij volwassenen en kinderen als enkelvoudig middel via intraveneus infuus, bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML), B cel acute lymfatische leukemie (B-ALL), myelodysplasie met hoog risico (HR MDS) of Blastair plasmacytoïd dendritische cel neoplasma (BPDCN)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508357-58-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het escalatiedeel van deze studie, waarbij SAR443579 voor het eerst bij mensen wordt toegediend, is om het…

Een wereldwijd, fase 1/2, open-label, dosisoptimalisatie-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van mRNA 3705 bij deelnemers met geïsoleerde methylmalonacidurie als gevolg van methylmalonyl-COA mutase-deficiëntie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502492-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair• Deel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van mRNA*3705 toegediend via intraveneuze (IV) infusie aan…

Implementatie van farmacokinetisch gestuurd doseren van profylaxe bij hemofilie patienten.

Het onderzoeken van de betrouwbaarheid en uitvoerbaarheid van PK-gestuurd doseren van factorconcentraten tijdens profylaxe bij hemofilie A en B patienten (predictive performance).

Zoektocht naar Oorzaak Erfelijke MetaBole Aandoening: ZOEMBA

Het integreren van de genetische (WES/WGS) data en andere omics technologie om de genetische oorzaak te vinden in 500 patienten (kinderen en volwassenen) met een onbegrepen metabool fenotype bij wie de standaardzorg (genetische en metabole evaluatie…

EEN SYSTEEM BIOLOGIE BENADERING VOOR OCULAIRE ONTSTEKING

Systeembiologie is een interdisciplinair benadering die systematisch de complexe interacties tussen alle onderdelen in een biologisch systeem beschrijft, teneinde opheldering van het gedrag van het biologisch systeem. Daartoe worden gegevens…

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…

MRI hersenonderzoek bij het ongeboren en pasgeboren kind binnen YOUth.

Het eerste doel van dit onderzoek is te analyseren hoe de hersenen van een kind zich normaal ontwikkelen over de tijd. Zowel structurele als functionele eigenschappen van de hersenen van gezonde foetussen en neonaten worden onderzocht met behulp van…

INTERGROUP STUDIE VOOR KINDEREN EN ADOLESCENTEN MET B-CEL NHL OF B-AL:
EVALUATIE VAN RITUXIMAB WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID BIJ HOGE RISICO PATIENTEN

Primaire doelstellingenPhase III studie: Voor de patiënten met advanced stage B-cell NHL/B-AL (stage III met LDH > Nx2; alle stage IV of B-AL) onderzoeken of het toevoegen van 6 injecties rituximab aan de standaard LMB chemotherapie de EFS…