Zoeken naar een onderzoek

Een vergelijkend fase 2 onderzoek waarbij het effect van het gebruik van triheptanoin wordt geëvalueerd, een anaplerotische therapie van de ziekte van Huntington

Het doel van de TRIHEP 3 studie is het testen van de effectiviteit van triheptanoin op de stofwisseling in de hersenen bij een groter aantal patiënten, en te onderzoeken of het corrigeren van het energietekort het volumeverlies van bepaalde…

Een multicentrum, dubbel geblindeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontrolleerde, parallel-groep, fase 3 studie om de effecten van macitentan te evalueren met betrekking tot inspanningscapaciteit in proefpersonen met het Eisenmenger syndroom.

Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.

Intranasale toediening van oxytocine in kinderen met het Prader-Willi syndroom. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over trial. Effecten op verzadiging, voedselinname en sociaal gedrag. ;Amendement: 6 maanden open-label verlenging van de originele studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale oxytocine toediening op eet-gedrag in kinderen met PWS. Daarnaast wordt gekeken naar de effecten op lichaamssamenstelling en sociaal gedrag. Evalueren van effecten van…

Een fase III vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…

Behandeling van ectopische mineralisatie in pseudoxanthoma elasticum.

Het primaire doel van de studie is om de effectiviteit van behandeling met etidronaat op arteriële calcificaties in de arterie femoralis vast te stellen met behulp van een Natrium Fluoride-18 (Na18F) PET/CT scan. Secundaire doelen zijn het…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Een gerandomiseerd, dubbel blind en placebo gecontroleerd onderzoek in 2 delen met sequentiële groepen en oplopende doseringen in gezonde mannelijke vrijwilligers om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige en meervoudige orale doseringen van GLPG2737 te bepalen.

Het doel van het onderzoek is om te onderzoeken hoe veilig GLPG2737 is en hoe goed het wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre GLPG2737 wordt opgenomen in, verdeeld in, en uitgescheiden uit het lichaam (dit wordt…

Fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgegroepeerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis (CF), homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en vroege tekenen van werkzaamheid van driemaal daags oraal toegediend BAY63-2521 bij volwassen patiënten met deltaF508 homozygote cystische fibrose.

Het doel van dit onderzoek is in een eerste klinische onderzoek de hierboven vermelde hypothese dat BAY63-2521 op zijn minst de deltaF508-CFTR-functie gedeeltelijk kan corrigeren, te testen. Daarom zijn we van plan om patiënten met cystische fibrose…

Een onderzoek naar het effect van meervoudige doseringen van VX-661, een nieuw middel voor de behandeling van cystische fibrose, op de elektrische activiteit van het hart in gezonde vrijwilligers

Het doel van deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2/3-onderzoek ter beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit bij proefpersonen met symptomatische hypertrofische cardiomyopathie

De primaire doelstelling van dit onderzoek is:* Beoordeling van het effect van GS 6615 op de inspanningscapaciteit, zoals gemeten aan de hand van de VO2-piek die wordt bereikt tijdens een cardiopulmonale inspanningstest (CPET) bij proefpersonen met…

Het effect van drinkbare keton-esters op het skeletspiermetabolisme in GSD IIIa patiënten.

Het onderzoeken van een potentieel nieuw dieet substraat (keton-esterdrank) voor het verbeteren van de mitochondriële functie in de spieren van GSD IIIa patiënten via acute exogene ketose. Daarnaast biedt deze studie de mogelijkheid om de in vivo…

Gerandomiseerd, dubbelblind, fase 3B-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van 2 behandelschema*s met Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing/Aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) bij pediatrische proefpersonen met taaislijmziekte (cystic fibrosis; CF) en nieuw opgetreden infectie/kolonisatie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een kuur van 14 dagen vergeleken met een kuur van 28 dagen AZLI 75 mg driemaal daags bij proefpersonen met nieuw opgetreden kolonisatie/infectie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)…

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde en parallelle groep studie in meerdere centra ter bepaling van de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van Lucerastat als enkelvoudige orale therapie bij volwassenen met de ziekte van Fabry.

Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oraal toegediende PHA-022121 bij gezonde proefpersonen te onderzoeken.

see English

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd, fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een Gating- of residuele functiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)

Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…

Een fase 2-studie van ABBV-3067 alleen en in combinatie met ABBV-2222 in Cystic Fibrosis-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie

In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de toekomstige…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie.

De primaire doelstelling van het onderzoek is:* Het aantonen van de vermindering van low-density-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) met evinacumab 15 mg/kg intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.