Zoeken naar een onderzoek

Klasse III tractie met botankers in schisis kinderen

Bone-anchored maxillary protraction therapy improves facial profile in cleft children.

Het Cognitief Functioneren van Patiënten met Limb Girdle Spierdystrofie Type 2A (LGMD2A): Een Pilot Onderzoek

Het doel van dit onderzoek is om een cognitief profiel samen te stellen van Nederlandse LGMD2A patiënten.

Een open-label, multicenter fase 1/2-onderzoek met oplopende dosis ter beoordeling van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van AVB-101 toegediend via een bilateraal intrathalamisch infuus aan patiënten met frontotemporale dementie met progranuline-mutaties (FTD-GRN)

Primaire doelstelling• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een eenmalige, intrathalamische toediening van AVB 101 aan patiënten met FTD GRN.Secundaire doelstelling• Beoordelen van de voorlopige klinische en biomarkermeetwaarden voor…

Een fase I, twee parallelle formuleringen, open-label, gerandomiseerde, twee periodes, twee richting cross-over studie om de steady-state farmacokinetiek te beoordelen van een 40 mg PHA-022121 XR tablet eenmaal daags toegediend met de steady-state farmacokinetiek van twee 10 mg PHA-022121 IR-capsules tweemaal daags toegediend (formulering 1) en om de steady-state farmacokinetiek te beoordelen van 40 mg PHA-022121 XR-tablet tweemaal daags toegediend met de steady-state farmacokinetiek van vier 10

In dit onderzoek onderzoeken we hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel PHA-022121 door het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden. Er zijn twee samenstellingen van het onderzoeksmiddel: een met een verlengde afgifte en een…

Evalueren van prenatale exoom sequencing

Deze studie evalueert de impact van de verschillende uitkomsten van prenatale exoom sequencing (diagnose, onduidelijke bevinding, toevalsbevinding) op de keuzes die ouders maken en hun psychologisch welbevinden, vergeleken tussen een brede analyse…

Reconstructie van de kaakspleet met behulp van osteinductieve botvervangers bij kinderen met een enkelzijdige lip- kaak- en gehemeltespleet

Aantonen dat het gebruik van een calciumfosfaat botsubstituut bij sluiting van de enkelzijdige gnathoschisis evenveel botvolume genereert als het tot nu toe gebruikte autologe bot. Verder dient aangetoond te worden dat de eruptie van gebitselementen…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de langetermijnveiligheid en -werkzaamheid van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510777-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de langetermijnveiligheid van subcutane toediening van CSL312…

Een multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil op aanvallen en gedragssymptomen bij kinderen met een GRIN gerelateerde aandoening

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509672-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 1b/2a-onderzoek in meerdere centra naar WVE-003, intrathecaal toegediend bij patiënten met de ziekte van Huntington.

Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-003 bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD)Secundaire doelstellingen:• Het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van WVE-003 in plasma • Het…

Een fase IIb, open label, multi-center, vervolgonderzoek naar de lange termijn veiligheid en effectiviteit van KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie, die de KHENERGYZE KH176-202 studie hebben afgerond.

Het primaire doel van deze studie is om de voortgezette behandeling met het studiegeneesmiddel sonlicromanol mogelijk te maken in patiënten die de studie KH176-202 hebben afgerond, en te onderzoeken of de behandeling met het studiegeneesmiddel…

Een fase I, open-label, gerandomiseerde, twee periodes, twee-weg cross-over studie om de invloed van een calorierijke, vetrijke maaltijd op de biologische beschikbaarheid van een 40 mg PHA 022121 orale formulering met verlengde afgifte te beoordelen

In dit onderzoek onderzoeken we de invloed van een calorierijke, vetrijke maaltijd op de opname, afbraak en uitscheiding van PHA-022121. We onderzoeken ook hoe veilig PHA-022121 is en hoe goed het wordt verdragen als gezonde proefpersonen dit…

De psychosociale invloed van het dragerschap van een CDKN2A/p16-mutatie op het dagelijks leven

Om de psychosociale invloed van de CDKN2A-mutatie op het dagelijks leven van dragers van de CDKN2A-mutatie en hun eerstegraads familieleden te onderzoeken. De vragenlijst kan individuen identificeren die aanvullende psychologische ondersteuning…

Primaire spontane pneumothorax & renaal cel carcinoom

Door het verrichten van een low-dose CT scan bij patiënten met primaire spontane pneumothorax (PSP) kunnen de typische longafwijkingen worden gevonden gerelateerd aan de mutatie in het folliculine gen. Op deze wijze kan Birt-Hogg-Dube syndroom…

Het verbeteren van de kennis omtrent de anatomie en lymfestroom in het centrale lymfestelsel bij patiënten met het Noonan Syndroom Spectrum Stoornis

Om een beter inzicht te krijgen in het centrale geleidende lymfestelsel bij volwassen vrijwilligers met het Noonan Syndroom (NS) zonder klinische symptomen of tekenen van lymfatische aandoeningen in vergelijking met NS- en CardioFacioCutane syndroom…

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Het stabiliseren van kinderen met een congenitale hernia diafragmatica voordat de navelstreng wordt doorgenomen: een gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek in meerdere ziekenhuizen

Dit onderzoeksproject heeft als doel te evalueren of het ontstaan van pulmonale hypertensie bij kinderen met longhypoplasie door een CHD kan worden voorkomen door het moment van afnavelen te verlaten tot na de ontplooiing van de longen. We gebruiken…

Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512317-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstelling voor fase 1 Primair• Beoordeling van de veiligheid van NTLA-2002 en identificatie van de dosering(en) voor gebruik…

Bariatrische chirurgie en embryonale ontwikkeling

Om embryonale, foetale en placentaire groeitrajecten te beoordelen door seriële beoordelingen van grootte en volumes en foetale morfologie tijdens het eerste,tweede en derde trimester van de zwangerschap met als doel te onderzoeken of BS de…