Zoeken naar een onderzoek

Een fase 2/3, gerandomiseerd, dubbelblind, multicentre, multinationaal, gecontroleerd, dose-ranging onderzoek met vier armen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Teplizumab (MGA031), een gehumaniseerd niet-FcR-bindend anti-CD3 monoklonaal antilichaam, bij kinderen en volwassenen bij wie onlangs diabetes mellitus type 1 is vastgesteld.

Primair:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van teplizumab versus placebo bij toediening volgens drie verschillende doseringsregimes voor teplizumab bij proefpersonen bij…

Een fase II, dubbelblind, oriënterend, parallelgroep, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek ter beoordeling van twee doseringsregimes van GSK2402968 op werkzaamheid, veiligheid, verdraaglijkheid en farmacokinetica bij ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling: • Het bepalen van de werkzaamheid van 2 verschillende doseringsregimes van GSK2402968 subcutaan toegediend gedurende 24 weken bij ambulante proefpersonen met DMD.Secundaire doelstellingen:• Het bepalen van de veiligheid en…

Een verkennende studie naar de effecten van een nieuw studie-product op programmeren in gezonde baby's

Het vergelijken van de nieuwe met de controle flesvoeding.

Het effect van vernevelen van ipratropiumbromide op oxygenatie en het eind-expiratoire longvolume bij kunstmatig beademde kinderen: een pilot-onderzoek

Wij veronderstellen dat het vernevelen van ipratropiumbromide leidt tot een afname van de sputumproductie met als gevolg een verbeterde aeratie van de long (gedefinieerd als een toegenomen EELV) en verbeterde oxygenatie (gedefinieerd door de PaO2/…

Een fase ll/lll, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, parallel groep studie ter evaluatie van de veiligheid en de effectiviteit van tiotropium inhalatie oplossing (2.5µg en 5µg) welke 12 weken lang eenmaal daags in de middag via de Respimat® Inhaler wordt gegeven aan patiënten van 1 tot en met 5 jaar oud met persisterende astma.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en de effectiviteit van twee doseringen tiotropium inhalatie oplossing die elke dag in de middag wordt geinhaleerd middels de Respimat® inhalator door kinderen (1 tot en met 5 jaar oud)…

Onderzoek naar behandeling van leer- en gedragsproblemen bij kinderen met Tubereuze Sclerose Complex met RAD001

Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.

Een gerandomiseerd, gecontroleerd, dubbelblind onderzoek van een nieuwe zuigelingenvoeding naar de effecten van groei, tolerantie en veiligheid bij gezonde zuigelingen.

Het primaire doel van deze studie is gewichtstoename van zuigelingen van randomisatie tot 17 weken die het test product krijgen te vergelijken met zuigelingen die een controle product krijgen. Secundaire objectieven van deze studie zijn: -…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Het effect van insuline neusspray op ontwikkeling en gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom.

Het doel van dit project is validatie van de hypothese dat intransale insuline de ontwikkeling en het gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom verbetert.

EEN FASE II, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD ONDERZOEK MET PARALLELLE GROEPEN OM DE VEILIGHEID, WERKZAAMHEID EN FARMACODYNAMIEK VAN 52 WEKEN BEHANDELING MET BASMISANIL BIJ PROEFPERSONEN VAN 12-14 JAAR MET DUP15Q SYNDROOM TE EVALUEREN, GEVOLGD DOOR EEN OPTIONELE OPEN-LABEL VERLENGINGSPERIODE VAN 2 JAAR.

Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 32 weken durend, fase IIa-onderzoek om de werkzaamheid van OM-85 te onderzoeken vergeleken met overeenstemmende placebo bij het verminderen van de ernst van de ziekte bij kinderen in de leeftijd van 3 tot 24 maanden met vroege klinische diagnose van matige atopische dermatitis

Primaire doelstelling Het primaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van OM-85 vergeleken met overeenstemmende placebo bij kinderen met matige AD in het verminderen van de ernst van de ziekte gedurende de eerste 16 weken en de eerste 24…

EPIK-P2: Fase II dubbelblind onderzoek dat start met een gerandomiseerde placebogecontroleerde periode van 16 weken naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van alpelisib (BYL719) bij jongeren en volwassenen met overgroeisyndromen op basis van het PIK3ca-gen (PROS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508530-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deze studie zal de eerste prospectieve studie van alpelisib bij deelnemers met PROS-aandoeningen zijn. In dit onderzoek bekijken…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, driearmig onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling naar de werkzaamheid en veiligheid van NTRA-9620 bij kinderen met het korte darmsyndroom (SBS) na chirurgische resectie.

De primaire doelstelling is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van NTRA-9620 in vergelijking met placebo wanneer het middel wordt toegevoegd aan standaardzorg (SOC) bij pediatrische proefpersonen (met een postmenstruele leeftijd van 28…

Een internationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, fase 2-onderzoek met parallelgroepen om de veiligheid en effectiviteit van Diacereïne 1% zalf topische formulering te evalueren in personen met Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) [DELIVERS studie]

Om de effectiviteit van Diacereïne 1% zalf te vergelijken met controle zalf wanneer eenmaal daags aangebracht bij proefpersonen met EBS.Om de effecten van Diacereïne 1% zalf te vergelijken met controle zalf bij proefpersonen met EBS met betrekking…

Europese fase-II klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid van een lage dosis rhIL-2 bij patiënten met recent gediagnosticeerde type 1 diabetes

Hoofddoel 1/ Evalueren van de doeltreffendheid van ILT-101 voor het behoud van de functie van residuele pancreatisch β-cellen. 2/ Selectie van het optimale toedieningschema van ILT-101. Evalueren:1/ De expansie van T-regulerende lymfocyten na een…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…