Zoeken naar een onderzoek

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek naar ravulizumab bij volwassen en adolescente deelnemers met trombotische microangiopathie (TMA) na een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510107-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in fase 3 van AG-881 bij proefpersonen met een residueel of herhaald graad 2 glioom met een IDH1- of IDH2-mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512961-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op…

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND MULTICENTERONDERZOEK MET TWEE NAADLOOS OP ELKAAR AANSLUITENDE DELEN TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN RO7204239 IN COMBINATIE MET RISDIPLAM (RO7034067) BIJ PATIËNTEN MET SPINALE SPIERATROFIE

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506761-65-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en…

Gerandomiseerd multicenter onderzoek in twee delen jaar 1: dubbelblind inclisiran vergeleken met placebo gevolgd door jaar 2: open-label inclisiran naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran bij jongeren van 12 tot 18 jaar met heterozygote familiaire hypercholesterolemie en een verhoogd LDL-cholesterol (ORION-16)

Studie CKJX839C12301 (ORION-16) is een fase III studie om de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit te onderzoeken van inclisiran bij adolescenten (12 tot 18 jaar) met HeFH en LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L). Het gebruik van inclisiran (…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2a-studie om een **reeks van
dosisniveaus en vaccinatie-intervallen van Ad26.COV2.S bij gezonde volwassenen van 18 tot en met 55 jaar en volwassenen van 65 jaar en ouder te evalueren en om 2 dosisniveaus van Ad26.COV2.S te evalueren bij gezonde adolescenten van 12 tot en met 17 jaar

Het primaire doel van deze studie is om humorale immuunreacties van 3 dosisniveaus van Ad26.COV2.S (intramusculair (IM) toegediend) te beoordelen als een 2-dosis schema (56 dagen na elkaar); Ad26.COV2.S (IM toegediend) als een enkele vaccinatie; de…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie.

De primaire doelstelling van het onderzoek is:* Het aantonen van de vermindering van low-density-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) met evinacumab 15 mg/kg intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd Fase 2 Onderzoek voor het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van lenabasum in Cystic Fibrose

Primaire werkzaamheidsdoelstellingHet onderzoeken van de werkzaamheid van tweemaal daags (BID) lenabasum 20 mg in vergelijking met placebo bij de behandeling van cystic fibrose (CF) door het beoordelen van het percentage van pulmonale verergeringen…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie

Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen en adolescenten van 7 tot 18 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van avacopan (CCX168) bij patiënten met C3-glomerulopathie

De primaire doelstelling is het beoordelen van de werkzaamheid van avacopan vergeleken met placebo op basis van histologische veranderingen in nierbiopten die voor en tijdens de behandeling zijn genomen.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek…

(Methyl)prednisolone en diazoxide in recent gediagnosticeerde type 1 diabetes

Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van de combinatietherapie met corticosteroïden en diazoxide op de progressie van recent gediagnosticeerde type 1 diabetes.

Een fase 3 gerandomiseerd, placebo gecontroleerd, dubbel-blind onderzoek ter evaluatie van upadacitinib in adolescente en volwassen proefpersonen met matige tot ernstige atopische dermatitis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502936-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid van upadacitinib te evalueren voor de behandeling van adolescente…

Het beschermende effect van azelastine/fluticason propionaat (Dymista) op inspanningsgeïnduceerde luchtwegobstructie

Het analyseren van het beschermende effect van azelastine/fluticason proprionaat op inspanningsgeïnduceerde luchtwegvernauwing door het meten van inspiratoire en expiratoire flow veranderingen en luchtwegweerstand in astmatische kinderen.

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase IIb-onderzoek met twee behandelgroepen om Diamyd®-therapie toegediend in lymfeklieren in combinatie met orale vitamine D te optimaliseren om de impact op de progressie van diabetes type 1 te onderzoeken

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling is de werkzaamheid te beoordelen van Diamyd, dat wordt toegediend in lymfeklieren in combinatie met een orale vitamine D-kuur, in vergelijking met placebo met betrekking tot het behoud van endogene…