Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, multicenter, open-label, fase II-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van azacitidine vergeleken met het natuurlijk beloop bij kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie met een moleculair recidief na eerste complete remissie.

Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…

Allogene stamceltransplantatie van NiCord®, uit navelstrengbloed verkregen ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen bij adolescente en volwassen patiënten met hematologische maligniteiten

Evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NiCord® transplantatie in patienten met hematologische maligniteiten.

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…

Fase 1-2 onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van DACOGEN bij sequentiële toediening met cytarabine bij kinderen met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie

Primaire doelstellingenFase 1-gedeelte:• bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) cytarabine (tot 2 g/m2/dag x 5) die kan worden toegediend op dag 8-12 na de behandeling met DACOGEN 20 mg/m2/dag op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen.•…

Een verkennend onderzoek naar de biologische effecten van nivolumab en nivolumab in combinatie met ipilimumab bij patiënten met gevorderd (niet operabel of gemetastaseerd) melanoom.

Primaire doelstelling:Onderzoek van de farmacodynamische activiteit van nivolumab en van nivolumab in combinatie met ipilimumab in de tumoromgeving en -periferie waarbij gekeken wordt naar biomarkers, zoals deelsets van circulerende T-cellen (…

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Mechanistische studie met mifamurtide (MTP-PE) bij patienten met uitgezaaid of recidief osteosarcoom

Deze studie is opgezet om middels biopt van metatstasen te beoordelen of het middel doet wat het claimt te doen, namelijk de macrofagen opruimreactie van de tumorcellen bevordert. Vandaar dat de biopten een eseentieel onderdeel van de studie zijn.

Een fase II, open-label verlengingsonderzoek ter bepaling van het effect van PRO044 bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van PRO044 na te gaan.

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Een fase 2, multicenter, single-arm studie van moxetumomab pasudotox bij pediatrische proefpersonen met gerecidiveerde of refractaire B-cel voorloper acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom

Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…

Europese fase-II klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid van een lage dosis rhIL-2 bij patiënten met recent gediagnosticeerde type 1 diabetes

Hoofddoel 1/ Evalueren van de doeltreffendheid van ILT-101 voor het behoud van de functie van residuele pancreatisch β-cellen. 2/ Selectie van het optimale toedieningschema van ILT-101. Evalueren:1/ De expansie van T-regulerende lymfocyten na een…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Een gerandomiseerd fase IIb-onderzoek naar bevacizumab als aanvulling op temozolomide ± irinotecan voor kinderen met refractair/recidief neuroblastoom - BEACON-onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518931-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: - Onderzoeken of er bewijs is dat bevacizumab als aanvulling op een basis-chemotherapiebehandeling (temozolomide of…

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…