Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, parallelle groep multicenter-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van tralokinumab monotherapie te evalueren bij adolescente proefpersonen met matige tot ernstige atopische dermatitis (AD) die kandidaat zijn voor systemische therapie.

Primaire doelstelling: Om de werkzaamheid van subcutane (SC) toediening van tralokinumab vergeleken met placebo te evalueren bij de behandeling van adolescente proefpersonen (leeftijd 12 tot <18 jaar) met matige tot ernstige AD.Secundaire…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek met parallelle groepen naar SHP647 als onderhoudstherapie bij proefpersonen met matige tot ernstige ziekte van Crohn (CARMEN CD 307)

Coprimair: De coprimaire doelstellingen van het onderzoek zijn het evalueren van de werkzaamheid van ontamalimab als onderhoudsbehandeling bij proefpersonen met matige tot ernstige ziekte van Crohn (CD) op basis van:* Klinische remissie op basis van…

Een open-label onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van alirocumab bij kinderen en jongeren met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Primair doel: Het onderzoeken van het effect van alirocumab op LDL-C na een behandeling van 48 weken in patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar.Secundaire doelen: - Onderzoeken van de veiligheid en…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbel-blind, placeb-gecontroleerd inductie-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van upadacitinib (ABT-494) te evalueren in proefpersonen met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa

Het doel van M14-675 (fase 3 inductie) is om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van upadacitinib 45 mg eenmaal daags vergeleken met placebo in het induceren van klinische remissie (volgens de aangepaste Mayo Score) in patiënten met matig tot…

Een fase 3, prospectief, multicenter, ongecontroleerd, open-label klinisch onderzoek voor het bepalen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van rVWF met of zonder ADVATE bij de behandeling en controle van bloedingsepisoden, de werkzaamheid en veiligheid van rVWF bij electieve operaties en spoedoperaties en de farmacokinetiek (PK) van rVWF bij kinderen met een ernstige vorm van de ziekte van von Willebrand

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de hemostatische werkzaamheid en veiligheid van rVWF, met of zonder ADVATE, bij de behandeling en controle van niet-chirurgische bloedingen bij pediatrische…

ILLUMINATE-A: Een Fase 3 Gerandomiseerd, Dubbel-blind, Placebo-gecontroleerd onderzoek met Verlengde Doseringsperiode om Werkzaamheid en Veiligheid van Lumasiran te evalueren bij Kinderen en Volwassenen met Primaire Hyperoxalurie Type 1

Primaire objectief• Het beoordelen van het effect van lumasiran met betrokken tot de procentuele afname van de oxalaatuitscheiding in de urineSecondaire objectieven• Het effect van lumasiran op absolute niveaus van uitscheiding van oxalaat in de…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek met parallelle groepen naar SHP647 als inductietherapie bij proefpersonen met matige tot ernstige ziekte van Crohn (CARMEN CD 305)

Coprimair: De coprimaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het evalueren van de werkzaamheid van ontamalimab bij proefpersonen met matige tot ernstige ziekte van Crohn (CD) bij:* Het induceren van klinische remissie op basis van door patiënt…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een fase III open-label extensiestudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van idebenon bij patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) die de SIDEROS-studie hebben voltooid

Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…

Open label, twee cohorten (met en zonder imiglucerase), multicentrum onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van eliglustat in kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 en type 3 (ELIKIDS)

Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met terugtrekking in meerdere centra naar de doeltreffendheid en veiligheid van PF-04965842 bij proefpersonen vanaf 12 jaar met matige tot ernstige atopische dermatitis met de optie voor een noodbehandeling bij proefpersonen met opvlammingen.

Primaire doelstelling- Het beoordelen en vergelijken van de onderhoudswerking van twee doses PF-04965842 (200 mg en 100 mg eenmaal daags [q.d.]) en placebo bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met matige tot ernstige atopische dermatitis, die…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen en adolescenten van 7 tot 18 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…

Een tweedelig onderzoek naar ZX008 bij kinderen en volwassenen met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS); deel 1: een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar twee vaste doses ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing als aanvullende behandeling voor epileptische aanvallen bij kinderen en volwassenen met LGS, gevolgd door deel 2: een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de langetermijnveiligheid van ZX008 bij kinderen en volwassenen met LGS.

De primaire doelstelling van deel 1 is de primaire doelstelling van het gehele onderzoek.Deel 1De primaire doelstelling van deel 1 is:* Evalueren van het effect van ZX008 0,8 mg/kg/dag versus placebo als aanvulling op de behandeling van…

Prospectieve, multi-center evaluatie van de duur van behandeling van trombose bij kinderen

Doel 1: Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van korte duur behandeling (6 weken) versus standaardbehandeling (3 maanden) met antistolling van een eerste episode van risicofactor-geassocieerde veneuze trombose in kinderen, waarbij er…

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van fitusiran bij patiënten met hemofilie A of B met remmende antilichamen tegen Factor VIII of IX

1.3. Achtergrond studieopzetHet ATLAS-INH onderzoek (ALN-AT3SC-003) is een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patiënten met…

Een fase 3 gerandomiseerd, placebo gecontroleerd, dubbel-blind onderzoek ter evaluatie van upadacitinib in adolescente en volwassen proefpersonen met matige tot ernstige atopische dermatitis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502936-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid van upadacitinib te evalueren voor de behandeling van adolescente…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie.

De primaire doelstelling van het onderzoek is:* Het aantonen van de vermindering van low-density-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) met evinacumab 15 mg/kg intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd, fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…

Een Gerandomiseerd, Dubbelblind, Gecontroleerd, Fase 3-onderzoek ter Beoordeling van de Werkzaamheid en Veiligheid van VX-445 Combinatie Behandeling bij Proefpersonen met Cystic Fibrose welke Homozygoot zijn voor de F508del-Mutatie (F/F)

Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van fitusiran bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmende antilichamen tegen Factor VIII of IX

1.3. Achtergrond studieopzet Het ATLAS-A/B onderzoek (ALN_AT3SC-004) is een multicenter, internationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patienten met…