Zoeken naar een onderzoek

Onderzoek naar de effectiviteit van omega-3 vetzuren in de preventie van psychose

Primair doel van deze studie is het vergelijken van de mate van transitie naar psychose in de UHR groepen die op kans zijn ingedeeld in een behandeling met omega-3 vetzuren of placebo, bepaald met de Comprehensive Assessment of At-Risk Mental State…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd onderzoek in meerdere centra waarbij de werkzaamheid en veiligheid van Emixustat hydrochloride wordt vergeleken met placebo, voor de behandeling van atrofische maculadegeneratie secundair aan de ziekte van Stargardt

Om te bepalen of emixustat hydrochloride (emixustat) het percentage progressie vermindert van maculaire atrofie (MA) vergeleken met placebo bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt (STGD).1. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3 onderzoek met parallelle groepen met een open-label verlenging voor het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van oraal rilzabrutinib (PRN1008) bij volwassenen en adolescenten met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in fase 3 van AG-881 bij proefpersonen met een residueel of herhaald graad 2 glioom met een IDH1- of IDH2-mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512961-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op…

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND MULTICENTERONDERZOEK MET TWEE NAADLOOS OP ELKAAR AANSLUITENDE DELEN TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN RO7204239 IN COMBINATIE MET RISDIPLAM (RO7034067) BIJ PATIËNTEN MET SPINALE SPIERATROFIE

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506761-65-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Een fase 1-3 studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met 'fused in sarcoma*-mutaties (FUS-ALS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…

EEN FASE III, GERANDOMISEERD, DUBBELBLINDE, PLACEBO-GECONTROLEERDE, MULTICENTER-STUDIE OM DE EFFICIËNTIE, VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK EN DYNAMIEK VAN SATRALIZUMAB BIJ PATIËNTEN MET GENERALISEERDE MYASTHENIA GRAVIS TE EVALUEREN

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab evalueren in vergelijking met placebo bij patiënten met gMG op stabiele achtergrondtherapie. Bovendien zal de studie de veiligheid en werkzaamheid van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met drievoudige crossover ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van twee dosisniveaus van KVD900, een orale plasmakallikreïneremmer, voor behandeling van angio-oedeemaanvallen naar behoefte bij adolescente en volwassen patiënten met erfelijk angio-oedeem type I of II

Primaire doelstelling: het aantonen van de klinische werkzaamheid van KVD900 in vergelijking met placebo voor de on-demand behandeling van HAE-aanvallen.Secundaire doelstelling: de veiligheid en verdraagbaarheid van KVD900 onderzoeken.

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Transvamix (10% THC / 5% CBD) voor de behandeling van chronische pijn bij Epidermolysis Bullosa:
Een exploratieve, placebo gecontroleerde en dubbelblind interventie crossover studie

Het primaire doel is om het effect van Transvamix op het pijnkwaliteitsitem *onaangenaamheid* te bepalen ten opzichte van placebo. Secundaire doelstellingen zijn onder meer de beoordeling van algemene pijnkwaliteiten, "pain self-efficacy…

Werkzaamheid en veiligheid van de SQ-tablet voor sublinguaal gebruik voor immunotherapie bij bomenallergie bij kinderen en adolescenten (5 tot en met 17 jaar) met matige tot ernstige allergische rhinitis en/of conjunctivitis veroorzaakt door pollen van berken en bomen die behoren tot de berken homologe groep

In dit onderzoek bekijken we hoe veilig de nieuwe immunotherapietablet, hierna het *onderzoeksmiddel* genoemd, is voor de behandeling van boompollenallergieën. En hoe goed het werkt. We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met de werking…

EEN PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND, MULTICENTER FASE I ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN EEN ENKELVOUDIGE DOSIS DCR-PHXC BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE HYPEROXALURIE TYPE 3

Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen en adolescenten van 7 tot 18 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd Fase 2 Onderzoek voor het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van lenabasum in Cystic Fibrose

Primaire werkzaamheidsdoelstellingHet onderzoeken van de werkzaamheid van tweemaal daags (BID) lenabasum 20 mg in vergelijking met placebo bij de behandeling van cystic fibrose (CF) door het beoordelen van het percentage van pulmonale verergeringen…