Zoeken naar een onderzoek

Minimaal invasieve surfactant therapie en diafragma activiteit bij premature neonaten

Het vaststellen van het effect van MIST op de elektrische activiteit van het diafragma.

Tackle your Tics; haalbaarheid van een kortdurende, intensieve exposure therapie in groepsvorm voor kinderen met ticstoornissen

Het doel van dit pilot-onderzoek is de haalbaarheid te bestuderen van een korte, intensieve, poliklinische groepsbehandeling (ERP) voor jongeren met chronische tic-stoornissen of het syndroom van Gilles de la Tourette, om het behandelresultaat, het…

Een wereldwijd onderzoek naar een enkelvoudige, eenmalige dosis AVXS-101 toegediend aan zuigelingen met genetisch gediagnosticeerde en presymptomatische spinale spieratrofie met meerdere kopieën van het SMN2

Veiligheid:* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 aan de hand van de incidentie van bijwerkingen (adverse events, AE*s) en/of ernstige bijwerkingen (serious adverse events, SAE*s)* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 op basis van…

Een fase I, open-label, dosis-escalatie studie van LDK378 bij pediatrische patiënten met maligniteiten die een genetische verandering hebben in anaplastisch lymfoom kinase (ALK)

Primaire doelstelling: De bepaling van de MTD en / of RDE van LDK378 als monotherapie bij orale toediening aan pediatrische patiënten met ALK-geactiveerde tumoren zowel in nuchtere als niet-nuchtere toestandSecundaire doelstellingen:Doelstelling 1:…

Vergelijking van de kosten-effectiviteit van de op het Verwachtingen en Mogelijkheden Model gebaseerde behandeling voor stotteren met de behandeling volgens het Lidcombe Programma: een gerandomiseerde klinische trial.

Het doel van deze studie is om de kosten-effectiviteit van twee therapieën voor stotteren bij in jonge kinderen te vergelijken. Het gaat om een behandeling die is gebaseerd op het zogenaamde *Demands and Capacities Model* (de huidige standaard in…

Neonatale referentie intervallen voor schildklierhormonen en validatie van metingen in hielprikbloed in de neonatale periode

1. Het opzetten van referentie intervallen voor schildklierhormonen in plasma ten tijde van de neonatale hielprik screening (levensdag 3-7). 2. Het opzetten van referentie intervallen voor schildklierhormonen in plasma rond de leeftijd van 14 dagen…

Echografische beeldvorming van de wervelkolom bij patiënten met scoliose. De Scolioscan-studie

Het doel van dit onderzoek is om de nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de echografie te bepalen ten opzichte van de röntgenfoto bij AIS patiënten. Daarnaast wordt onderzocht of de echografie betrouwbaar is in het vaststellen van de progressie, in…

Een open label, sequentiële, oplopend dosisbepalend onderzoek van sarilumab, toegediend als subcutane injectie, in kinderen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar met poly-articulaire juveniele idiopathische artritis (pcJIA), gevolgd door een extensie onderzoek

Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.

Het effect van ademhaling op placentale veneuze return in pasgeborenen: een observationele studie

In dit onderzoek wordt het effect van de ademhaling of de placentale transfusie naar het kind geobserveerd, om een beter begrip te krijgen van het onderliggend werkingsmechanisme en de fysiologie van placentale transfusie. Dit gebeurt door middel…

Veiligheidsfollow-up bij kinderen met chronisch hartfalen die worden behandeld met orodispergeerbare minitabletten enalapril (WP10 studie).

Primair:Het aantonen van de veiligheid van ODMT enalapril.Secundair:1. Het beschrijven van de acceptatie en eetbaarheid van ODMT enalapril.2. Het verzamelen van aanvullende informatie over de farmacokinetische en farmacodynamische kenmerken van ODMT…

Echocardiografisch verkregen parameters van hartfunctie in neonaten die extracorporele membraan oxygenatie ondergaan

Het beschrijven van de seriële veranderingen in diastolische en systolische hartfunctie door begrijpelijke echocardiografische metingen bij neonaten voorafgaand, tijdens en na ECMO behandeling en om deze veranderingen te relateren aan het beloop van…

U-SNIFF * het valideren van een geur-identificatietest voor kinderen

Onderzoeken van de toepasbaarheid van de in Duitsland ontwikkelde U-SNIFF geur-identificatietest voor kinderen in andere landen;Valideren van de U-SNIFF geur-identificatietest voor kinderen in andere landen; Het meten van de test-hertest…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, fase 2-onderzoek van dosisbereik ter bepaling van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van vedolizumab IV bij pediatrische proefpersonen met colitis ulcerosa of de ziekte van Crohn.
(Een gerandomiseerd, dubbelblind, fase 2-onderzoek van dosisbereik ter bepaling met vedolizumab IV bij pediatrische proefpersonen met colitis ulcerosa of de ziekte van Crohn).

Primaire doelstelling:* Het beoordelen van de PK van vedolizumab bij pediatrische proefpersonen met CU of CD.Secundaire doelstellingen:* Het beoordelen van de werkzaamheid van vedolizumab IV bij pediatrische proefpersonen met CU of CD.* Het…

*Minimal residual disease monitoring in neuro-oncologie*: MIRDINO studie

I Een valide methode ontwikkelen om MRD te detecteren in lichaamsvloeistoffen met DNA en/of RNA markers in patiënten met een hersentumoren tijdens diagnose, therapie en follow upII Het verzamelen van tumorweefsel, liquor, bloed en urine van…

Het Gebruik van Virtual Reality Exposure om Sociale Informatieverwerking Processen (SIP) bij kinderen met agressieve gedragsproblemen in kaart te brengen.

De vraagstellingen zijn: 1. Is SIP en gedrag als gemeten door VR meer voorspellend voor agressie in real-life dan SIP en gedrag gemeten door vignetten? Er wordt verwacht dat SIP en gedrag gemeten door VR meer voorspellend is voor agressie in real-…

Klinische evaluatie van een nieuwe tcPCO2 sensor in neonaten: Een pilotstudie.

Het hoofddoel van deze pilotstudie is om de technische werking van de sensor in de klinische praktijk te evalueren. Hierbij wordt de nauwkeurigheid ten opzichte van bij standaardzorg verkregen bloedgaswaarden geévalueerd door middel van een…

Experimentele CFTR correctors voor de behandeling van cystische fibrose

Het doel van de huidige aanvraag is om celmateriaal te verkrijgen in de vorm van bloed, van twee patiënten die homozygoot zijn voor de N1303K CFTR maturatie mutatie, waarvoor geen effective behandeling beschikbaar is,om hiermee pluripotente…

Een multicenter, prospectieve, longitudinale, observationele studie naar het natuurlijk beloop ter evaluatie van progressie van de ziekte bij patienten met het syndroom van Usher type 1B (USH1B)

Evaluatie van het natuurlijk beloop van de ziekte in USH1B paitenten middels gezichtsveld- en visusmetingen.

Een observationeel, prospectief, multicenteronderzoek inclusief natuurlijke geschiedenis van patiënten met mucopolysacharidose type IIIA

Evaluatie van de klinische progressie bij patiënten met MPS IIIA die nog niet zijn behandeld met een onderzoeksproduct en verkrijgen van gestandaardiseerde beoordelingen: neurocognitief, gedragsmatig, slaap-waak-gewoonten en kwaliteit van leven van…

MyCyFAPP Onderdeel 3: Ontwikkeling van een voorspellend model voor enzymtherapie

Het betreft een aanpak in 2 stappen. Het belangrijkste doel is het opstellen van een mathematisch voorspellend model waarmee de optimale dosis PERT kan worden berekend voor elke maaltijd of voedingsproduct aangepast aan de persoonlijke…