Zoeken naar een onderzoek

Een open-label vervolgonderzoek naar ISIS 721744 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517249-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid van verlengde dosering en alternatieve dosering en/of doseringsfrequentie…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de langetermijn veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508929-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. - Om de veiligheid van BIVV001 op de lange termijn te evalueren bij hemofilie type A patiënten die eerder behandeld zijn met…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515202-84-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2…

EEN GERANDOMISEERD DUBBELBLIND FASE IIA-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN CROVALIMAB ALS BIJKOMENDE BEHANDELING BIJ DE PREVENTIE VAN VASO-OCCLUSIEVE EPISODES (VOE) BIJ SIKKELCELZIEKTE (SCZ)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502542-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Dit onderzoek zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van crovalimab evalueren in vergelijking met…

Objective neurocognitieve beoordeling van jonge kinderen met sikkelcelziekte door middel van eye-tracking

Het belangrijkste doel is het bestuderen van het vroege neurocognitieve functioneren en de ontwikkeling van zeer jonge kinderen met SCZ. De secundaire doelen zijn het identificeren van determinanten (risico- en beschermende factoren) en biomarkers…

Een fase I/IIb-uitbreidingsonderzoek voor het bepalen van de veiligheid en efficiëntie op lange termijn van een adeno-geassocieerde virale vector welke een codon geoptimaliseerde variant bevat van het humane coagulatie factor IX gen (AAV5-hFIX) welke eerder werd toegediend aan volwassen patiënten met ernstige tot matig ernstige hemofilie B tijdens het CT-AMT-060-01 fase I/II-onderzoek.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512603-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: de langetermijnveiligheid (6-10 jaar na toediening) vast te stellen van een systemische toediening van AAV5-hFIX, een…

Een open-label, fase 2-dosisescalatie- en -dosisexpansieonderzoek naar KER-047 voor de behandeling van IRIDA

Primaire doelstellingen: • Het evalueren van de veiligheid en de verdraagbaarheid van oplopende doses KER 047 bij deelnemers met ijzerrefractaire ijzerdeficiëntieanemie (IRIDA)Secundaire doelstellingen:• Het evalueren van de farmacodynamische (PD)…

Een open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van donidalorsen bij de profylactische behandeling van hereditair angio-oedeem (HAE)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509201-77-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingEvalueren van de veiligheid van lange termijn dosering donidalorsen bij patiënten met HAE.Secundaire…

Het onderzoeken van het effect van behandeling bij patiënten met sikkelcelziekte aan de hand van de vervormbaarheid van rode bloed cellen.

1. Onderzoeken van veranderingen in RBC deformabiliteit tijdens behandeling bij patienten met sikkelcelziekte met behulp van de hyperoxia-hypoxia ektacytometrie module van de Lorrca.

Landelijk onderzoek naar trombocytopathie in Nederland

Primaire doel: registreren en inventariseren van Nederlandse patiënten met een verdenking op trombocytopathie, om meer inzicht te krijgen in de symptomen, de frequentie en ernst van de bloedingen, de manier waarop de ziekte wordt vastgesteld en de…

Genetische determinanten van de uitkomst van immuuntolerantie therapie bij kinderen met ernstige hemofilie A en remmers

Het doel van het onderzoek is om genetische determinanten te identificeren die geassocieerd zijn met remmereradicatie na immuuntolerantie therapie in patienten met ernstige hemofilie A en remmerontwikkeling.

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Evaluatie van voorspellers van bloeding in volwassen patiënten met een bloedingsneiging. Patiënten met een bewezen bloedingsziekte: de BePa verificatie studie.

Het evalueren van de diagnostische nauwkeurigheid van de nieuwe experimentele testen in het detecteren van een bloedingsziekte en bekijken of deze testen verschillen in stolfactor levels kunnen detecteren voor en na stolfactortherapie.

Ga-68-DOTA-(RGD)2 PET/CT in patiënten met vasculaire malformaties

Het primaire doel van het onderzoek is de haalbaarheid en veiligheid van een niet-invasieve methode te bepalen om angiogenese in AVM laesies af te beelden met 68Ga-DOTA-(RGD)2 PET/CT.

Het effect van Crizanlizumab op de doorbloeding van de hersenen in patiënten met sikkelcelziekte (CSEG101ANL01T).

Het bestuderen van het effect van crizanlizumab op de hemodynamiek van het cerebrale vaatstelsel (CBF en CVR).

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD FASE IB-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN CROVALIMAB VOOR DE BEHANDELING VAN ACUTE ONGECOMPLICEERDE VASO- CCLUSIEVE EPISODES (VOE), BIJ PROEFPERSONEN MET SIKKELCELZIEKTE (SCD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502546-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Dit onderzoek zal de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van crovalimab evalueren in vergelijking met…

Identificatie en functionele karakterisatie van causale genetische varianten in patiënten met een onverklaarde bloedingsneiging

Het identificeren van nieuwe oorzakelijke varianten die een rol spelen bij onverklaarde bloedingsneigingen.

Lymphomics: het verbeteren van de kennis van de anatomie van het lymfesysteem en de richting en snelheid van de lymfestroom.

Het verbeteren van de kennis en begrip van de (patho)fysiologie van stoornissen in het lymfesysteem.

Implementatie van farmacokinetisch gestuurd doseren van DDAVP en VWF-bevattende stollingsfactorconcentraten bij von Willebrandziekte

Onderzoeken of doseren op basis van populatie PK-modellen in VWD-patiënten betrouwbaar en uitvoerbaar is.

PROFIT: Prospectieve studie naar Immuun Tolerantie inductie (ITI)

Primaire doel:Verbeteren van de kennis over de immuunrespons tijden FVIII/FIX suppletietherapie in patiënten met hemofilie A en B respectievelijk.Deze immuunrespons wordt onderverdeeld in het ophelderen van onderstaande twee mechanismen:1) Primaire…