Zoeken naar een onderzoek

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515202-84-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2…

Lymphomics: het verbeteren van de kennis van de anatomie van het lymfesysteem en de richting en snelheid van de lymfestroom.

Het verbeteren van de kennis en begrip van de (patho)fysiologie van stoornissen in het lymfesysteem.

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD FASE IB-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN CROVALIMAB VOOR DE BEHANDELING VAN ACUTE ONGECOMPLICEERDE VASO- CCLUSIEVE EPISODES (VOE), BIJ PROEFPERSONEN MET SIKKELCELZIEKTE (SCD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502546-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Dit onderzoek zal de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van crovalimab evalueren in vergelijking met…

Genetische determinanten van de uitkomst van immuuntolerantie therapie bij kinderen met ernstige hemofilie A en remmers

Het doel van het onderzoek is om genetische determinanten te identificeren die geassocieerd zijn met remmereradicatie na immuuntolerantie therapie in patienten met ernstige hemofilie A en remmerontwikkeling.

Protocol EFC16293: Een open, multicentrisch fase 3-onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van intraveneus toegediend fusieproteïne van recombinant stollingsfactor VIII-Fc, von Willebrandfactor en XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde patiënten * 12 jaar met ernstige hemofilie A.

Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit van het studiemedicijn BIVV001 te bepalen als het gebruikt wordt als een één-wekelijkse profylactische behandeling of als een 'on-demand' (indien nodig) behandeling voor…

Het effect van Crizanlizumab op de doorbloeding van de hersenen in patiënten met sikkelcelziekte (CSEG101ANL01T).

Het bestuderen van het effect van crizanlizumab op de hemodynamiek van het cerebrale vaatstelsel (CBF en CVR).

Landelijk onderzoek naar trombocytopathie in Nederland

Primaire doel: registreren en inventariseren van Nederlandse patiënten met een verdenking op trombocytopathie, om meer inzicht te krijgen in de symptomen, de frequentie en ernst van de bloedingen, de manier waarop de ziekte wordt vastgesteld en de…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (RfviIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde pediatrische patiënten <12 jaar met ernstige hemofilie A

Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.

Desmopressine en FVIII-concentraat combinatiebehandeling in niet-ernstige hemofilie A-patiënten die een kleine ingreep ondergaan

De consumptie van FVIII-concentraat rondom kleine ingrepen bij niet-ernstige hemofilie A-patiënten te verminderen zonder de behandeling minder werkzaam te maken.

Het gebruik van *Blood Outgrowth Endothelial Cells (BOECs)* voor het bestuderen van de pathofysiologie van de ziekte van von Willebrand en het in vitro corrigeren van von Willebrand factor defecten

1. Het optimaliseren van de methoden voor isolatie en karakterisering van BOECs en iPSC-ECs.2. Het verder onderzoeken met behulp van BOECs, iPSC-ECs en iPSC-MKs van de biologie van VWF, de pathofysiologie van de verschillende subtypen van VWD en de…

PROFIT: Prospectieve studie naar Immuun Tolerantie inductie (ITI)

Primaire doel:Verbeteren van de kennis over de immuunrespons tijden FVIII/FIX suppletietherapie in patiënten met hemofilie A en B respectievelijk.Deze immuunrespons wordt onderverdeeld in het ophelderen van onderstaande twee mechanismen:1) Primaire…

Thuismonitoring van ziekte-activiteit bij pediatrische chronische ziekten

Algemeen:- Het vergelijken van activiteitsniveaus van pediatrische patienten met gezonde controles. - Het vergelijken van de gemiddelde hartslag en de variatie in hartslag gedurende de dag van patienten en gezonde controles. - Het vergeljken van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2a-onderzoek ter beoordeling van de klinische werkzaamheid van ISIS 721744, een tweedegeneratie ligand geconjugeerde antisense remmer van prekallikreïne bij patiënten met erfelijk angio-oedeem

De primaire doelstelling van het onderzoek is de beoordeling van de klinische werkzaamheid van een antisense remmer van prekallikreïne(ISIS 721744) bij patiënten met HAE type 1 (HAE-1), HAE type 2 (HAE-2) of HAE met een normale C1-remmer (C1-INH).…

Een Internationale Prospectieve en Observationele Studie naar het voorkomen van remmende stoffen bij de ziekte van von Willebrand type 3.

- Internationaal netwerk van Europese (125 patienten) en Iraanse (125 patienten) centra creeeren- Prospectieve recrutering van 250 vWD3 patienten via een algemene online database- Gedetailleerde informatie verzamelen over vorige bloedingen en…

Immuun tolerantie inductie (ITI) bij patienten met hemofilie A: pathofysiologische mechanismen en verschil in effectiviteit tussen verschillende factor VIII (FVIII) producten

Twee hoofdvragen:- werkingsmechanisme van immuun tolerantie inductie verhelderen- bepalen welk type fVIII product (op basis van pathofysiologie / in-vitro studies) het best werkzaam is tijdens ITI Doel van het onderzoek is optimalisatie van ITI,…

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Een multicenter open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van M281, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op vroeg ontstane ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP)

Primaire doelstellingen:• Het evalueren van de veiligheid van nipocalimab voor de moeder en de neonaat/baby, toegediend bij zwangere vrouwen met hoog risico op VOE-HZFP.• Het evalueren van de werkzaamheid van nipocalimab, gemeten aan de hand van het…

Fase III, open-label, multicentre, multinationale studie met een enkelvoudige dosis, waarin een adenogeassocieerde, virale vector van het serotype 5 wordt onderzocht, die de Padua-variant bevat van een codon-geoptimaliseerd, menselijk factor IX-gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) en wordt toegediend aan volwassen proefpersonen met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510738-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat CSL222 (voorheen AMT-061) (2 x 10^13 gc/kg) tijdens de 52 weken na het…

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Evaluatie van voorspellers van bloeding in volwassen patiënten met een bloedingsneiging. Patiënten met een bewezen bloedingsziekte: de BePa verificatie studie.

Het evalueren van de diagnostische nauwkeurigheid van de nieuwe experimentele testen in het detecteren van een bloedingsziekte en bekijken of deze testen verschillen in stolfactor levels kunnen detecteren voor en na stolfactortherapie.