Zoeken naar een onderzoek

Een fase 1-3 studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met 'fused in sarcoma*-mutaties (FUS-ALS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…

Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington.

Het doel van dit fase 3-onderzoek is het evalueren van het effect van pridopidine 45 mg BID op de functionele capaciteit, evenals motorische en gedragskenmerken van ZvH bij deelnemers in een vroeg stadium (TFC 713).

Een fase 3 onderzoek van Lenti-D geneesmiddelproduct na myeloablatieve conditionering met gebruikmaking van busulfan en fludarabine bij proefpersonen <= 17 jaar met cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…

Old Title: Internationale, multicenter, open label 9 maanden durende vervolgstudie voor follow-up ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A.;New title :Internationale, multicenter, open label vervolgstudie voor follow-up ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A.

De primaire doelstelling:Periode 1:De primaire doelstelling is het beoordelen van de lange termijn (tot 2 jaar) van veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses PXT3003.Periode 2:Voor patiënten die na V9 doorgaan, is het hoofddoel patiënten de…

Oxytocine behandeling bij pasgeborenen en kinderen in de leeftijd van 0 tot 3 maanden met het Prader-Willi-syndroom: een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid bij orale en sociale vaardigheden en eetgedrag van intranasale toediening van oxytocine vs placebo (fase III klinische trial)

Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…

Internationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase III-onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van 2 doses PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A die gedurende 15 maanden worden behandeld.

Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…

APOLLO: een multicenter, multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3 studie om de veiligheid en werkzaamheid van patisiran (ALN-TTR02) te evalueren in Transthyretine (TTR)-gemedieerde polyneuropathie (Familiaire Amyloïde Polyneuropathie * FAP)

Het doel van deze studie is het demonstreren van de klinische effectiviteit van patisiran en het vaststellen van de veiligheid van langdurige dosering in ATTR patiënten met FAP. De primaire doelstelling is de evaluatie van het verschil tussen de…

A phase 3, randomized, double-blind, placebo controlled study of the safety and efficacy of Dimebon in patients with mild to moderate forms of Huntington's disease.

Veiligheid en werkzaamheid van Dimebon bij patiënten met een lichte tot matig-ernstige vorm van de ziekte van Huntington

HORIZON-Plus: Een open-label uitbreiding van het HORIZON protocol (DIM20) ter evaluatie van de veiligheid van dimebon (latrepirdine) bij proefpersonen met de ziekte van Huntington

Veiligheid en werkzaamheid van Dimebon bij patiënten met een lichte tot matig-ernstige vorm van de ziekte van Huntington.

HELIOS-A: een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ALN-TTRSC02 bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (hATTR-amyloïdose)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508365-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • De werkzaamheid bepalen van ALN-TTRSC02 bij patiënten met hATTR-amyloïdose door het effect te beoordelen op neurologische…

Een multicentrisch, open-label extensie-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran op de lange termijn bij patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie die een eerder klinisch onderzoek met patisiran hebben voltooid.

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met patisiran bij transthyretinegemedieerde amyloïdose (ATTR)-patiënten met familiaire amyloïd polyneuropathie (FAP).

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar adjuvante behandeling met ganaxolon bij meisjes met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie, gevolgd door open-labelbehandeling voor de lange termijn

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van GNX in vergelijking met PBO, als adjuvante behandeling voor de behandeling van primaire aanvalstypen bij kinderen met genetisch bevestigde PCDH19-gerelateerde epilepsie tijdens de 17 weken durende…